La inhibición de PML, opción en la leucemia mieloide crónica

Pandolfi, Esteller y Pola
Pier Paolo Pandolfi, Manel Esteller y Emilià Pola, en el Hospital de Bellvitge. (Rafa M. Marín.)

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ESPAÑA
La inhibición de PML, opción en la leucemia mieloide crónica

Un estudio dirigido por Pier Paolo Pandolfi describe el papel de la proteína de la leucemia promielocítica en el mantenimiento de las células madre hematopoyéticas y presenta un nuevo enfoque terapéutico para la leucemia mieloide crónica por inhibición de estas células.

Karla Islas Pieck. Barcelona - Lunes, 1 de Junio de 2009 - Actualizado a las 00:00h.

llaves conceptuales:
1. La proteína de la leucemia promielocítica (PML, por sus siglas en inglés) tiene un papel fundamental en el mantenimiento de la quiescencia de las células iniciadoras de leucemia

La proteína de la leucemia promielocítica (PML, por sus siglas en inglés) tiene un papel fundamental en el mantenimiento de la quiescencia de las células iniciadoras de leucemia, por lo que su inhibición abre nuevas vías de aproximación terapéutica para la leucemia mieloide crónica, según ha explicado a Diario Médico Pier Paolo Pandolfi, director del departamento de Genética Molecular de la Escuela de Medicina de Harvard y director del Programa de Genética del Cáncer del Centro Beth Israel Deaconess, en Nueva York.

En un simposio sobre epigenética y biología del cáncer coordinado por Manel Esteller, director del área de Epigenética y Biología del Cáncer del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), Pandolfi ha detallado que el As2O3, un derivado del arsénico que actúa sobre la PML y que actualmente se usa para tratar algunos tipos de leucemia con un nivel de toxicidad muy limitado, se ha mostrado eficaz para detener el mantenimiento de las células iniciadoras en estudios de experimentación animal.

Estos hallazgos representan un cambio de paradigma en la investigación del cáncer: "La sorpresa fue descubrir que algo que se pensaba que favorecía el desarrollo del cáncer parece que ayuda a detenerlo".

La existencia de una pequeña población de células iniciadoras de cáncer responsables del mantenimiento del tumor ha sido firmemente demostrada en la leucemia y dicho concepto se está probando en los tumores sólidos. Estas células se muestran resistentes a la quimioterapia y terapias dirigidas, lo que origina recaídas, por lo que las futuras estrategias terapéuticas deberán dirigirse a las células iniciadoras de leucemia para erradicar la patología residual.

El grupo que dirige Pandolfi está estudiando una aproximación terapéutica similar en otros tipos de tumores y ha obtenido unos resultados preliminares prometedores, aún inéditos, en cáncer de próstata.

Por su parte, Manel Esteller ha indicado que otra de las novedades que se han abordado en el simposio ha sido la estrategia terapéutica mediante fármacos que activan las secuencias de microARN y que son capaces de inhibir los tumores humanos. Los resultados de los últimos estudios en esta dirección sugieren que en los estadios preclínicos estas moléculas tienen un efecto de inhibición que podría ser eficaz en algunos tipos de cáncer.

Investigación traslacional
En la presentación del simposio sobre epigenética y biología del cáncer, Emilià Pola, director del Idibell, ha destacado que este centro de investigación en medicina celular está orientado a generar conocimientos dirigidos a necesidades y problemas clínicos concretos. En este sentido, su modelo pretende integrar el trabajo de todos los profesionales implicados en una determinada área de la biomedicina, desde la investigación básica hasta la clínica. Actualmente el Idibell, que está integrado en el parque de salud de Hospitalet de Llobregat (Biopol), gestiona la investigación que se realiza en el Hospital Universitario de Bellvitge, el Instituto Catalán de Oncología, la Universidad de Barcelona, el Instituto de Diagnóstico por la Imagen y el Banco de Sangre y Tejidos de Cataluña.