miércoles, 14 de octubre de 2009

Prometedora terapia génica para la retinitis pigmentaria



Nuevas opciones
Prometedora terapia génica para la retinitis pigmentaria
Experiencias genéticas que apuntan al tratamiento en humanos.
Jano On-line


Mediante el uso de una terapia genética experimental en ratones, investigadores de la University of Florida desactivaron un gen que tiene una función primordial en la retinitis pigmentaria, una causa principal de ceguera congénita.

Según informa “Vision Researche”, los investigadores explicaron que la terapia consiste en inyectar material genético, ARN de interferencia, que desactiva el gen al que va dirigido, llamado rodopsina. Normalmente, este gen es esencial para una visión saludable. Pero las versiones mutadas del gen pueden causar retinitis pigmentaria.

Las formas mutadas de rodopsina producen una proteína tóxica en la retina que acaba con las células que reciben la luz. Los síntomas generalmente aparecen entre las edades de 10 y 30 años y la mayoría de la gente queda ciega a los 40. La retinitis pigmentaria afecta a cerca de 1,5 millones de personas en todo el mundo.

Los autores diseñaron con ingeniería genética el ARN de interferencia en un virus y lo inyectaron en las retinas de más de una docena de ratones normales. El tratamiento redujo la cantidad de rodopsina en cerca de 60%.

Estoss hallazgos sugieren un método posible para tratar a los pacientes de retinitis pigmentaria.

"Si reducimos la cantidad de proteína formada por la rodopsina mutada, eso podría ser suficiente para mantener la visión en quienes resultan afectados por la retinitis pigmentaria", aseguró la Profa. Marina Borbatyuk, que dirigió la investigación.

Los autores proyectan estudiar ahora si la introducción de rodopsina normal en las retinas de los ratones podría restablecer la visión.
Vision Research 2007;doi:10.1016/j.visres.2006.11.026

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