Una terapia génica trata con éxito el Parkinson evitando la disquinesia

EL MÉDICO INTERACTIVO
ESPAÑA
Una terapia génica trata con éxito el Parkinson evitando la disquinesia

Redacción

Investigadores del Centro de Investigación de Imagen Molecular en Francia han probado en modelos experimentales un método de terapia génica con resultados prometedores para tratar la enfermedad de Parkinson en los humanos y evitar los movimientos involuntarios que acompañan al tratamiento de la enfermedad a largo plazo


Madrid (16-10-09).- En la enfermedad de Parkinson, la pérdida del componente químico dopamina produce la carencia de control sobre el movimiento del cuerpo. El tratamiento estándar incluye proporcionar a los pacientes fármacos orales que aumentan ligeramente la cantidad de dopamina en el cerebro. Sin embargo, este tratamiento no mantiene los niveles estables de dopamina necesarios para el funcionamiento normal y conduce a un trastorno del movimiento denominado disquinesia.

Los resultados del trabajo actual quese publica en la revista Science Translational Medicine.sugieren que el uso de terapia génica para restablecer la dopamina en el cerebro tiene el potencial de corregir la enfermedad de Parkinson en pacientes sin las complicaciones de disquinesia.

Los investigadores, dirigidos por Bechir Jarraya, simularon la enfermedad avanzada de Parkinson en monos al proporcionarles una neurotoxina que causa de forma selectiva el trastorno. Los animales desarrollaron los temblores corporales, la rigidez y la postura inestable característica del síndrome parkinsoniano grave.

Para tratar este Parkinson inducido, los científicos insertaron tres genes clave para la producción de la dopamina en el cerebro de los monos. Luego, situaron dispositivos biológicos en el cerebro de los monos que les permitieron medir su dopamina cerebral y les observaron durante tres años y medio.

Los investigadores descubrieron que esta terapia génica restableció las concentraciones de dopamina en el cerebro, corrigió los deterioros motores y evitó la disquinesia sin causar efectos secundarios graves en los animales.

Los autores informan de que en la actualidad está en marcha un ensayo clínico en humanos en el que se está utilizando el mismo método de terapia génica.