Eduardo Tolosa (Hospital Clínico de Barcelona), Ana Frank (Hospital La Paz, de Madrid), Isabel Illa, (Hospital San Pablo, de Barcelona) y Jesús Ávila (Centro de Biología Molecular Severo Ochoa). Eduardo Tolosa (Hospital Clínico de Barcelona), Ana Frank (Hospital La Paz, de Madrid), Isabel Illa, (Hospital San Pablo, de Barcelona) y Jesús Ávila (Centro de Biología Molecular Severo Ochoa). (Luis Camacho)
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ESPAÑA
ESTUDIOS EN MARCHA PARA COMPROBAR SU EFICACIA
Parkinson y Duchenne prueban la terapia celular
El II Foro Social del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CiberNED) reunió ayer en Madrid a científicos y pacientes para hablar de las principales novedades en este campo.
Sonia Moreno - Viernes, 11 de Junio de 2010 - Actualizado a las 00:00h.
El encuentro sirvió para realizar una puesta en común de los avances recientes en las enfermedades de Alzheimer, de Parkinson y las neuromusculares. En concreto sobre Parkinson, Eduardo Tolosa, neurólogo del Hospital Clínico de Barcelona, se refirió a investigaciones en la fase preclínica de la patología, y en la que aparecen síntomas no motores como anosmia, depresión, estreñimiento y trastorno de conducta en fase REM; este último es frecuente, pues según trabajos prospectivos, un 70 por ciento de quienes lo presentaban acabaron en seis años con un diagnóstico de Parkinson o similar. Además, el 40 por ciento de los pacientes con el trastorno y sin parkinsonismo mostraron en pruebas de imagen como el Spect del transportador de la dopamina anomalías asociadas a Parkinson. Estos hallazgos podrían concretarse en una identificación, antes de la fase clínica, de la enfermedad y, por tanto, abre la posibilidad de una intervención terapéutica, según comentó Tolosa.
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Además, ha aportado datos de estudios realizados en su centro, acerca de la demencia y el deterioro cognitivo leve asociados a Parkinson. En pacientes con la forma avanzada del Parkinson, la neuroimagen mostró lesiones en la sustancia blanca del área parieto-occipital más frecuentes con la demencia que sin ella y en sujetos sanos. "Cotejados esos resultados con muestras de líquido cefalorraquídeo, revelaron que en la demencia se presentan niveles más bajos de proteína beta amiloide". Finalmente, Tolosa ha aludido a un trabajo que implica a varios grupos del CiberNED, iniciado hace un año, por el que se espera obtener células pluripotenciales inducidas o iPS a partir de fibroblastos o queratinocitos de pacientes con la enfermedad idiopática, genética (asociada a LRRK2) y de controles sanos, y que permitirá el estudio molecular y celular de la enfermedad, el análisis de tratamientos sobre células en cultivo y quizá el empleo de terapia celular derivada de esas iPS.
Células adultas
La terapia celular también se atisba como una futura posibilidad en la enfermedad de Duchenne. De hecho, como ha expuesto Isabel Illa, neuróloga del Hospital San Pablo, de Barcelona, ya hay en marcha un ensayo clínico en fase I, pero con células madre adultas, en concreto, con pericitos de donantes sanos. También se está ensayando la eficacia del trasplante heterólogo de células madre de médula ósea en pacientes con mioneurogastrointestinal (Mngie).
Illa también ha aludido a los actuales esfuerzos de la terapia génica en el tratamiento del mal de Duchenne, la peor y más común enfermedad neuromuscular. En un ejemplo de aportación de la investigación clínica a la básica, se observó que los afectados por la enfermedad de Becker presentaban una mejor funcionalidad que los de Duchenne, aunque en ambos había mutaciones en el gen de la distrofina (DMD). Un análisis más profundo de las diferencias en dichas mutaciones ha permitido que se esté aplicando ahora oligonucleótidos antisentido, para modificar fragmentos específicos del ARN que codifica la proteína DMD, en niños con Duchenne y así convertir su enfermedad en la de Becker, menos grave.
Por otro lado, la prevención también ha tenido cabida en el foro. Ana Frank, especialista del madrileño Hospital La Paz, ha hecho hincapié en las últimas evidencias sobre la reducción del riesgo de Alzheimer con hábitos saludables iniciados en la edad media de la vida. También ha abordado los trabajos realizados en su centro y otros madrileños para identificar marcadores útiles en el deterioro cognitivo leve que indiquen progresión a Alzheimer, y ha aludido a la tendencia investigadora actual que persigue un fármaco que actúe sobre varias de las dianas moleculares conocidas de este mal.
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