El microARN, útil en terapia génica contra la enfermedad de Krabbe - DiarioMedico.com

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ESPAÑA
Publicado en 'Science Translational Medicine'
El microARN, útil en terapia génica contra la enfermedad de Krabbe

Un grupo de investigadores del Instituto Científico San Rafael de Milán, en Italia, se ha valido de un microARN para mejorar el diseño de vectores en una terapia génica que mejora la supervivencia del modelo animal en enfermedad de Krabbe, una patología de origen genético que impide la fabricación de mielina.


DM - Jueves, 18 de Noviembre de 2010 - Actualizado a las 00:00h.


Según señalan hoy en Science Translational Medicine, esta terapia génica podría ser útil en otras enfermedades raras. Bernhard Gentner es el autor principal del trabajo. La enfermedad de Krabbe suele desarrollarse en menores de seis meses, aunque también puede aparecer en niños y adultos, y se caracteriza por alteraciones nerviosas por falta de mielina que desembocan en crisis epilépticas y pérdida de oído y visión.

La única terapia disponible supone un trasplante de células madre hematopoyéticas, pero se trata de una opción con altas tasas de ineficacia.

Expresión de GALC
La integración del microARN en la terapia génica puede suponer un salto de calidad. Los afectados de enfermedad de Krabbe tienen una mutación en el gen GALC, por lo que la terapia génica trata de introducir una copia del gen en las células madre de la sangre. Pero esta copia de GALC puede convertirse en tóxica, un problema que podría solucionarse con ciertos microARN que se encargan de eliminar esa toxicidad. En ratones, el vector utilizado ha permitido que el microARN controle la expresión del gen GALC introducido, facilitando la preservación de células sanas. Los animales tratados con esta alternativa vivieron más que los tratados con un trasplante tradicional de células madre.
(Science Translational Medicine 2010; 2 (58): 58ra84).
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