Consiguen revertir en cerdos la insuficiencia cardiaca con terapia génica - DiarioMedico.com

TRANSFIEREN EL GEN S100A1 CON UN ADENOVIRUS
Consiguen revertir en cerdos la insuficiencia cardiaca con terapia génica

Un estudio que se publica hoy en Science Translational Medicine demuestra la eficacia y seguridad de la terapia génica para tratar insuficiencia cardiaca en animales grandes, lo que supone estar a un paso más cercano de llegar a la clínica.

Redacción | 21/07/2011 00:00

La inyección de una copia del gen regulador del calcio en cerdos mejora la capacidad de los animales para manejar el calcio libre en las células del músculo cardiaco dañadas por la insuficiencia cardiaca.

Los resultados del trabajo sugieren que inyectar el gen S100A1 en pacientes con insuficiencia cardiaca grave puede ayudar a revertir este problema cardiaco. Los tratamientos para la insuficiencia cardiaca son eficaces pero no restauran la función normal del corazón y más de la mitad de los pacientes mueren a los cinco años del diagnóstico.

Procedimientos
El grupo de Sven Pleger, de la Universidad de Heidelberg, en Alemania, inyectó el gen S100A1 con un adenovirus en los cerdos con insuficiencia cardiaca. El gen codifica la proteína S100A1, que controla la unión del calcio y se expresa en los corazones sanos.

Doce semanas después de la inyección de la proteína S100A1, su expresión aumentó y mejoró la función cardiaca en los cerdos tratados. Además, no se registraron efectos tóxicos asociados a la terapia y el grupo confirmó que S100A1 sólo se expresaba en el corazón y no en otras partes del organismo. Estos resultados ya se habían obtenido en modelo de experimentación murino, pero dicho trabajo en animales grandes verifica que la terapia génica se podrá aplicar en humanos y que es segura y eficaz.

Los datos de este trabajo constituyen el conjunto final de datos preclínicos que son necesarios para que la nueva terapia consiga la autorización de la Food and Drug Administration como ensayo clínico en fase I.

El trabajo se ha llevado a cabo en colaboración con Patrick Most y Walter J Koch, de la Universidad Thomas Jefferson, en Filadelfia, cuyas investigaciones se han centrado en esta misma línea pero en modelo de experimentación murino.

(Science Transl Medicine 2011; 3: 92 92ra64).
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