HEMOFILIA: TERAPIA GÉNICA

INTERNACIONAL
EL MÉDICO INTERACTIVO - ESPAÑA
ENERO 2009
El tratamiento con células madre consigue una coagulación sanguínea eficaz en modelos con hemofilia

Redacción

Los intentos de desarrollar una terapia génica para la hemofilia habían fallado por una variedad de razones, entre ellas el rechazo del sistema inmune; en este trabajo se han utilizado células de fibroblasto capaces de producir la proteína Factor VIII


Madrid (14-01-2009).- Una terapia con células madre consigue una coagulación sanguínea eficaz en ratones con hemofilia, según un estudio del Instituto del Cáncer de Nevada en Las Vegas (Estados Unidos) que se publica en la edición digital de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). La hemofilia es un trastorno genético en el que la coagulación de la sangre no se realiza de forma adecuada.

Los científicos, dirigidos por Yupo Ma, crearon un tipo de células madre modificadas que permitía a los individuos de un modelo experimental hemofílico producir la proteína que no tienen los sujetos con hemofilia A. Esto permitió que se detuvieran las hemorragias provocadas después de una lesión.

Las terapias génicas para la hemofilia no han dado hasta el momento buenos resultados principalmente debido al rechazo inmunitario. En su trabajo, los investigadores utilizaron células de fibroblasto de ratón capaces de producir la proteína Factor VIII y las inyectaron en el hígado de los ratones hemofílicos.

Siete días después de la inyección, los animales tratados producían suficiente Factor VIII para detener la hemorragia cuando se les cortaba en la cola, mientras que los no tratados morían varias horas después.

Los sujetos tratados producían sólo el 16 por ciento de la cantidad de Factor VIII que los normales, sin embargo, el tratamiento parecía suficiente para evitar las hemorragias y revertir los síntomas primarios de la Hemofilia A.

Según señalan los autores, este tipo de terapia de células madre podría también ser útil en otros tipos de enfermedades genéticas.