ANEMIA DE FANCONI

Juan Carlos Izpisúa
Juan Carlos Izpisúa, director del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona. (José Luis Pindado)

Diariomedico.com
ESPAÑA
Obtienen iPS sanas de células adultas con anemia de Fanconi

De célula adulta y enferma a célula hematopoyética sana y con capacidad para curar. La transformación tuvo lugar en el laboratorio, in vitro, pero constituye la prueba de concepto de que la tecnología de la reprogramación inducida podría servir para tratar enfermedades.

Sonia Moreno - Lunes, 1 de Junio de 2009 - Actualizado a las 00:00h.

llaves conceptuales:
1. El trabajo demuestra, por primera vez desde el hallazgo de las células madre humanas, que es posible utilizar iPS para curar una enfermedad

El grupo de Juan Carlos Izpisúa, del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB), ha obtenido células pluripotenciales inducidas o iPS sanas a partir de células de la piel de pacientes con anemia de Fanconi; a partir de las células iPS obtenidas, los investigadores han logrado células progenitoras hematopoyéticas también libres de la enfermedad. El hallazgo se publica hoy en la edición digital de Nature y supone un paso más hacia la aplicación terapéutica de las células iPS. La investigación ha contado con la colaboración de los laboratorios de Juan Bueren, en el Ciemat, de Madrid, y de Jordi Surrallés, en la Universidad Autónoma de Barcelona, dos grupos españoles de referencia en el campo de la anemia de Fanconi.

La técnica de reprogramación inducida ha revolucionado el campo de la investigación biomédica. Científicos de todo el mundo trabajan con células iPS desde diferentes perspectivas. La estrategia emprendida por el CMRB consiste en utilizar la tecnología de la reprogramación inducida para genera células que puedan emplearse como reemplazo de otras alteradas o perdidas en determinados pacientes. Para ello se debe corregir la enfermedad en las células que proceden de los pacientes.

Según expone Izpisúa, "para este proyecto utilizamos células de piel de pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad en la que la mutación de un solo gen hace que los enfermos pierdan frecuentemente sus células madre hematopoyéticas (aplasia medular).

Aplasia

El tratamiento actual para la aplasia medular en estos pacientes es el trasplante de células madre hematopoyéticas sanas, procedentes de médula ósea o de sangre de cordón umbilical de un donante compatible y, a ser posible, familiar del paciente".

A partir de células somáticas de pacientes, y mediante terapia génica, los científicos obtuvieron células iPS sanas y las usaron para producir células pluripotenciales hematopoyéticas, asimismo sanas y totalmente compatibles con los enfermos. "En este trabajo mostramos que esto es posible, y cómo hacerlo. Se trata de un paso adelante importante en el desarrollo de nuevos tratamientos de medicina regenerativa, ya que demostramos, por primera vez desde el descubrimiento de las células madre humanas, que la estrategia de utilizar células iPS para curar una enfermedad es posible". Con todo, Izpisúa insiste en que el resultado obtenido es la curación de una enfermedad in vitro. "Sin embargo, e independientemente de la demostración de la viabilidad de esta tecnología para curar enfermedades, aún queda un largo camino por recorrer hasta que estas estrategias puedan ser utilizadas para tratar pacientes de manera eficiente y segura".

Recientemente, DM informó de otro trabajo realizado por el CMRB y publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences donde se exponía una tecnología que unida a estos resultados podría hacer la aplicación más segura en un eventual tratamiento de pacientes. En esencia, consiste en un sistema molecular que permite reprogramar las células somáticas sin modificar definitivamente su genoma y, por tanto, podría eludir el riesgo de tumores asociados a los vectores lentivirales o retrovirales.
(Nature DOI: 10.1038/ nature08129).
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