El CSIC logra por primera vez la designación de un medicamento huérfano

FARMACOLOGÍA
El CSIC logra por primera vez la designación de un medicamento huérfano
JANO.es · 26 Febrero 2010 11:32

Estos fármacos están destinados a tratar las patologías que afectan menos de cinco personas por cada 10.000 y cuya comercialización resulta poco probable.


El Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) es el primer organismo público español que logra la designación de un medicamento huérfano, aquéllos destinados a tratar patologías que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 y cuya comercialización resulta poco probable debido a su escasa demanda.

En colaboración con el Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla, el CSIC obtuvo la designación del raloxifeno (un fármaco empleado contra la osteoporosis propia de la menopausia) como medicamento huérfano para el tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), una enfermedad rara que se caracteriza por una profusión de hemorragias nasales que aumenta con la edad.

El estudio que ha dado pie a la designación ha sido dirigida por los investigadores del CSIC, Luisa María Botella y Carmelo Bernabeu, junto con el investigador Roberto Zabarrieta, del Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla. Asimismo, el estudio ha contado con la participación del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, el Ministerio de Ciencia e Innovación, la Fundación Ramón Areces, así como con el apoyo de la Asociación Española de enfermos de esta dolencia.

La designación del CSIC se produce justamente la misma semana en que se celebrará la segunda edición del Día Mundial de las Enfermedades Raras, el próximo 28 de febrero, iniciativa que pretende atraer la atención sobre este tipo de patologías minoritarias. Según datos de la Organización Mundial de la Salud, existen en la actualidad unas 5.000 patologías de este tipo, un 80% de ellas de origen genético.
El CSIC señala que el número de afectados por esta clase de síndromes es desconocido, aunque se estima que suponen entre el 6% y el 8% de la población mundial, lo cual supondría unos tres millones de afectados sólo en España.

La investigación básica, basada en la búsqueda de las bases genéticas de las patologías, y el desarrollo de fármacos huérfanos resultan claves para su tratamiento. El mecanismo de designación de un fármaco como huérfano corre a cargo de la Comisión Europea tras un proceso de revisión y aprobación por la Agencia Europea de Medicamentos.
CSIC