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ESPAÑA
TERAPIAS ENZIMÁTICAS INTRATECALES Y CELULARES
Tratamientos mixtos en la enfermedad lisosomal

Los tratamientos mixtos combinados enzimáticos administrados por vía intratecal junto con la terapia celular son los más adecuados para manejar las enfermedades lisosomales.

Redacción - Miércoles, 6 de Octubre de 2010 - Actualizado a las 00:00h.

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* Pilar Giraldo, Bryan Winchester, Mercedes Pineda, Verónica Delgadillo, José Luis Ayala y Eduardo López Laso, en el VI Congreso de la Federación MPS España, en Marbella.

Bryan Winchester, profesor emérito de Bioquímica del Hospital Great Ormond Street, en Londres, ha explicado en el VI Congreso organizado por la Federación MPS (Mucopolisacaridosis) España, en Marbella, que existen dos tipos de terapias para tratar las enfermedades lisosomales: la de sustitución enzimática para recomponer la actividad de la enzima inactiva y disminuir la cantidad de residuos acumulados en el organismo de estos pacientes; en una segunda línea de investigación clínica se emplean chaperonas, implantación celular y terapia genética, con las que se pretende restituir la función celular de la enzima alterada.

El gran reto en el tratamiento de estas patologías consiste en lograr que las terapias atraviesen la barrera hematoencefálica para prevenir daños neurológicos, como retraso mental, crisis epilépticas y demencia. En esta línea, Pilar Giraldo, jefa de Sección de Hematología del Hospital Miguel Servet de Zaragoza, ha expuesto que hay ensayos clínicos, como los promovidos por la compañía Shire, para la enfermedad de Hunter o de Sanfilippo que administran tratamientos enzimáticos a través de la vía intratecal.

En cuanto a la enfermedad de Fabry, Winchester ha dicho que existen dos tratamientos enzimáticos: la agalsidasa alfa, cuyo origen es de línea celular humana obtenida a través de ingeniería genética, y agalsidasa beta, obtenida por cultivo de células de ovario de hámster, de la que los pacientes están sufriendo desde hace más de un año un desabastecimiento.

Según Pilar Giraldo, el origen celular de los medicamentos de elección es muy importante para seleccionar un tratamiento, ya que son terapias para toda la vida. "En el caso de la agalsidasa beta su origen es animal y, por tanto, hay que someter al paciente previamente a un riguroso tratamiento de inmunosupresores y esteroides previo para evitar reacciones alérgicas y creación de anticuerpos, que surgen entre el 68 y el 88 por ciento; mientras que la agalsidasa alfa proviene de una línea celular humana y las posibilidades de crear anticuerpos se reducen a un 13 por ciento". La hematóloga presentó también para el tratamiento de la enfermedad de Fabry resultados alcanzados con las chaperonas farmacológicas, cuyos estudios ya están en fase III y que están demostrando eficacia para prevenir daños neurológicos.

Por su parte, Mercedes Pineda, neuropediatra del Hospital San Juan de Dios, de Barcelona, ha asegurado que estas enfermedades son muy difíciles de diagnosticar y tratar. A su juicio, se podría mejorar el diagnóstico precoz de estas patologías con métodos de barrido de población de riesgo y, sobre todo, realizando más pruebas de detección prenatal, pues muchas parejas no saben que uno de ellos es portador de esta enfermedad ya que los portadores no suelen sufrir síntomas. En ello coincide María Josép Coll, bioquímica del Centro de Diagnóstico del Hospital Clínico de Barcelona: "A nuestro hospital llegan más de 500 sospechas clínicas de enfermedades de mucopolisacaridosis y enfermedades lisosomales, de las que sólo un 15 por ciento son enfermedades lisosomales. El resto serán niños con una gran dificultad de diagnóstico".
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