Manipular genes para curar 
Salvador Macip Salvador Macip, investigador de la Universidad de Leicester (Reino Unido), siempre está al día de los avances en investigación médica. Sus artículos explican con claridad cómo afectarán a nuestras vidas.
31 AGO 2011 09:20
La semana pasada la terapia génica recibió un empujón que la devuelve al primer plano de la actualidad cuando se publicó que curó a 13 'niños burbuja'. ¿Quiere esto decir que ya se han solucionado los muchos problemas que la apartaron de la lista de los tratamientos más prometedores del siglo XXI?
Hay que admitirlo: el concepto de la terapia génica es atractivo. Como sacado de un cuento de ciencia ficción, pero con la diferencia de que podría ser realidad a corto plazo. O, por lo menos, esto parecía a finales del siglo pasado. La idea de 'inyectar' un gen a las células enfermas para que éstas recuperen su función no puede ser más simple… ni más difícil de llevar a cabo.
Lo comentábamos en este blog hace un par de años: la terapia génica pasó de la noche a la mañana de joven promesa a monstruo intocable por culpa de una serie de fracasos inesperados, que acabaron con la muerte de un muchacho en uno de los primeros ensayos clínicos. Después vino una larga travesía del desierto, de la que se empezó a salir hace pocos años. Y ahora tenemos otra prueba más de que podría funcionar de verdad.
La noticia son dos nuevos estudios que cuentan que 13 niños con inmunodeficiencia severa parece que se han curado gracias a la terapia génica. El problema de esta enfermedad es que el sistema inmune no funciona por culpa de un gen defectuoso, por lo que los niños tienen que vivir aislados de cualquier microbio bajo unas campanas especiales (por eso se la llama familiarmente la enfermedad de los niños burbuja). Los dos trabajos se centran en formas diferentes de la enfermedad, cada una causada por un gen distinto. El tratamiento se basa en los dos casos en sacar células madre de la sangre, que se encuentran en la médula ósea, ponerles el gen que les falta y volverlas a trasplantar al enfermo. Allí generaran las células inmunes necesarias.
¿Quiere decir esto que la terapia génica ya está a punto para convertirse en la solución de numerosos problemas médicos, tal y como se anunció hace tiempo? No exactamente. Quizá el truco es no ser demasiado ambiciosos, por lo menos de momento. La terapia génica tiene las de ganar cuando se enfrenta a enfermedades causadas por el fallo de un solo gen. La inmunodeficiencia de los niños burbuja es un ejemplo perfecto, por esto ha estado en el punto de mira de los expertos desde los primeros años de la técnica. Además, en este caso es fácil hacer llegar el gen a las células que lo necesitan, ya que se pueden sacar del cuerpo y tratar en el laboratorio, algo casi imposible en las enfermedades que no son de la sangre.
Hay más motivos para no estar demasiado eufóricos si nos fijamos en la letra pequeña. Venimos leyendo sobre la efectividad de la terapia génica en las inmunodeficiencias de origen genético desde hace más de una década, no es nada nuevo. De hecho, el primer ensayo clínico positivo ya se publicó en el 2001. Y en el 2009 hubo otro par de artículos parecidos.
El problema es que en estos casos, y también en uno de los trabajos de este año, hubo niños que sufrieron una leucemia como efecto secundario del tratamiento. Por desgracia, no es algo totalmente inesperado. Las complejas técnicas que se usan en terapia génica pueden alterar accidentalmente ciertos genes de algunas células y darles así el poder de dividirse sin control. Esto puede causar cánceres como la leucemia. Dada la gravedad de su enfermedad original, de la que con toda probabilidad acabarían muriendo, la mayoría de padres prefieren correr el riesgo. Pero jugársela a ser víctima de un cáncer por culpa de un tratamiento sería impensable en enfermedades más leves.
Está claro que la terapia génica aún tiene que superar una serie de obstáculos serios. De momento se puede usar con éxito en situaciones especiales, como las que hemos visto hoy, y también en algunas leucemias y cegueras. Para el resto, tendremos que esperar a que se pueda garantizar su seguridad y a superar algunos obstáculos técnicos importantes que aún quedan.
Hay que admitirlo: el concepto de la terapia génica es atractivo. Como sacado de un cuento de ciencia ficción, pero con la diferencia de que podría ser realidad a corto plazo. O, por lo menos, esto parecía a finales del siglo pasado. La idea de 'inyectar' un gen a las células enfermas para que éstas recuperen su función no puede ser más simple… ni más difícil de llevar a cabo.
Lo comentábamos en este blog hace un par de años: la terapia génica pasó de la noche a la mañana de joven promesa a monstruo intocable por culpa de una serie de fracasos inesperados, que acabaron con la muerte de un muchacho en uno de los primeros ensayos clínicos. Después vino una larga travesía del desierto, de la que se empezó a salir hace pocos años. Y ahora tenemos otra prueba más de que podría funcionar de verdad.La noticia son dos nuevos estudios que cuentan que 13 niños con inmunodeficiencia severa parece que se han curado gracias a la terapia génica. El problema de esta enfermedad es que el sistema inmune no funciona por culpa de un gen defectuoso, por lo que los niños tienen que vivir aislados de cualquier microbio bajo unas campanas especiales (por eso se la llama familiarmente la enfermedad de los niños burbuja). Los dos trabajos se centran en formas diferentes de la enfermedad, cada una causada por un gen distinto. El tratamiento se basa en los dos casos en sacar células madre de la sangre, que se encuentran en la médula ósea, ponerles el gen que les falta y volverlas a trasplantar al enfermo. Allí generaran las células inmunes necesarias.
¿Quiere decir esto que la terapia génica ya está a punto para convertirse en la solución de numerosos problemas médicos, tal y como se anunció hace tiempo? No exactamente. Quizá el truco es no ser demasiado ambiciosos, por lo menos de momento. La terapia génica tiene las de ganar cuando se enfrenta a enfermedades causadas por el fallo de un solo gen. La inmunodeficiencia de los niños burbuja es un ejemplo perfecto, por esto ha estado en el punto de mira de los expertos desde los primeros años de la técnica. Además, en este caso es fácil hacer llegar el gen a las células que lo necesitan, ya que se pueden sacar del cuerpo y tratar en el laboratorio, algo casi imposible en las enfermedades que no son de la sangre.
Hay más motivos para no estar demasiado eufóricos si nos fijamos en la letra pequeña. Venimos leyendo sobre la efectividad de la terapia génica en las inmunodeficiencias de origen genético desde hace más de una década, no es nada nuevo. De hecho, el primer ensayo clínico positivo ya se publicó en el 2001. Y en el 2009 hubo otro par de artículos parecidos.
El problema es que en estos casos, y también en uno de los trabajos de este año, hubo niños que sufrieron una leucemia como efecto secundario del tratamiento. Por desgracia, no es algo totalmente inesperado. Las complejas técnicas que se usan en terapia génica pueden alterar accidentalmente ciertos genes de algunas células y darles así el poder de dividirse sin control. Esto puede causar cánceres como la leucemia. Dada la gravedad de su enfermedad original, de la que con toda probabilidad acabarían muriendo, la mayoría de padres prefieren correr el riesgo. Pero jugársela a ser víctima de un cáncer por culpa de un tratamiento sería impensable en enfermedades más leves.
Está claro que la terapia génica aún tiene que superar una serie de obstáculos serios. De momento se puede usar con éxito en situaciones especiales, como las que hemos visto hoy, y también en algunas leucemias y cegueras. Para el resto, tendremos que esperar a que se pueda garantizar su seguridad y a superar algunos obstáculos técnicos importantes que aún quedan.
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