ES NECESARIO ADECUAR LA TERAPIA AL VECTOR Y AL TRANSGÉN
Un estudio en fase II con virus adeno-asociado 2 ofrece nuevas claves en el tratamiento de la hemofilia
"En el siglo XXI hemos alcanzado dos grandes logros en el campo de la hemofilia: por un lado, un tratamiento sencillo accesible a todo el mundo, y por otro, la posibilidad de que los niños que nacen con esta patología puedan llevar una vida normal gracias a las terapias adecuadas", afirmó Katherine A. High, del Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos), durante su intervención en el XVII Congreso Europeo de Hematología que se ha celebrado en Ámsterdam (Holanda).
Mar Sevilla. Ámsterdam | 20/06/2012 00:00
Sin embargo, aunque cada vez hay más avances en terapia génica en este terreno, la especialista insistió en que para que tenga efectividad la estrategia de la terapia génica debe ser descrita en términos del vector, el transgén y el tejido patológico. Además, remarcó que la toxicidad puede relacionarse con el vector. "Actualmente disponemos de dos tipos de estrategias: o bien integramos el tratamiento en la célula madre, o in vivo, en cuyo caso la integración no es necesaria".
High presentó los resultados de un estudio en fase II en humanos con el vector de virus adeno-asociado 2 (AAV2, por sus siglas en inglés), que previamente se había analizado en modelo canino. "El primer paso de nuestra investigación fue determinar la dosis adecuada para los pacientes. Comprobamos que la que se había administrado a los perros era la adecuada en humanos", explicó la hematóloga.
- Neutralizar los anticuerpos para conseguir el bloqueo de la transducción de los vectores AAV2, nuevo criterio de exclusión en hemofilia
Tras cuatro semanas de tratamiento, los científicos comprobaron una pérdida de la expresión en las pruebas de función hepática (LFT, por sus siglas en inglés), que no se había registrado en el modelo animal y que podría deberse a una respuesta inmunológica.
"Analizando los datos que se han obtenido en esta investigación y atendiendo a la estructura de los AAV, hemos descubierto que el vector puede incidir directamente en los niveles de expresión, y que la respuesta inmunológica está limitada durante esta actividad", afirmó High durante su ponencia. "Estas conclusiones nos han otorgado nuevos criterios de exclusión; por ejemplo, la neutralización de los anticuerpos para bloquear la transducción de los vectores AAV".
Respecto a las soluciones, Katherine A. High reconoció que los siguientes pasos serían modificar la respuesta de las células T para mejorar la tolerancia del paciente al vector AAV y monitorizar los lugares concretos donde se desencadena la respuesta inmunológica para evaluar una nueva estrategia de tratamiento.
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