GALARDONES 2015
Charpentier y Doudna, Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015
Emmanuelle Charpentier (Francia) y Jennifer Doudna (EEUU) han desarrollado una tecnología de edición genómica que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos con un nivel de precisión sin precedentes y de forma muy económica.
Europa Press | 28/05/2015 13:10
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Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015. (FPA)
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Las bioquímicas Emmanuelle Charpentier (Francia) y Jennifer Doudna (Estados Unidos) han sido galardonadas con el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015 por los avances científicos que han conducido al desarrollo de una tecnología que permite modificar genes con gran precisión y sencillez en todo tipo de células, posibilitando cambios que suponen una edición del genoma.
Ambas investigadoras han estudiado la forma en que determinadas bacterias se defienden de los virus que las infectan, destruyendo su ADN tras reconocer algunas de sus características específicas.
- El jurado ha calificado los logros de las científicas como "una revolución bioquímica" que permite reescribir y corregir el genoma con una precisión sin precedentes
A partir de estos avances, según destaca el acta del jurado, unieron sus esfuerzos con una visión innovadora que les ha permitido desarrollar lo que se ha denominado el sistema Crispr-Cas, un método de aplicación universal basado en el diseño de pequeñas moléculas de ARN que sirven de guía a la enzima Cas9 para actuar sobre el ADN, permitiendo modificar genes en las propias células.
La aplicación de esta tecnología se ha ampliado rápidamente a multitud de sistemas biológicos, lo que ha supuesto una verdadera revolución en biología molecular, según ha señalado el jurado del premio. Esta metodología ayuda a eliminar, activar, inactivar, incluso corregir, cualquier gen, dando lugar a diversas aplicaciones tanto en investigación básica como en agricultura, ganadería y biomedicina. Se abre así la posibilidad de desarrollar tratamientos dirigidos a enfermedades genéticas que actualmente carecen de terapias eficaces.
El jurado se ha referido a las investigaciones de Charpentier y Doudna como "una revolución biotecnológica" por su tecnología de edición genómica que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos con un nivel de precisión sin precedentes y de forma muy económica.
- En 2012 publicaron un estudio conjunto en el que demostraron que la enzima Cas 9 de 'S. pyogenes' es capaz de realizar cortes en la cadena de ADN en sitios específicos
Aplicación clínica
Esta línea de investigación renueva las esperanzas en la terapia génica y al tratamiento de enfermedades como el cáncer, la fibrosis quística y el síndrome de inmunodeficiencia severa combinada, entre otras.
Esta línea de investigación renueva las esperanzas en la terapia génica y al tratamiento de enfermedades como el cáncer, la fibrosis quística y el síndrome de inmunodeficiencia severa combinada, entre otras.
El trabajo conjunto sobre la técnica de edición del genoma, basada en las secuencias denominadas Crispr (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas, por sus siglas en inglés), ha valido a ambas investigadoras el reconocimiento internacional.
El sistema Crispr-Cas es un mecanismo de defensa que se ha investigado en arqueas y bacterias y que se basa en matrices de repetición de ADN (los elementos Crispr) que funcionan en asociación con las nucleasas Cas.
Los equipos liderados por Charpentier -en Suecia-y Doudna -en Estados Unidos- habían estado investigando por separado estas proteínas Cas, asociadas a las secuencias Crispr. En 2012 publicaron un artículo conjunto en Science en el que demostraron que la enzima Cas 9 de Streptococcus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del ADN y en sitios específicos con enorme precisión empleando una secuencia del ARN que contiene una combinación de repetidores y espaciadores y que sirve de guía a la proteína Cas.
Esta tecnología de edición genómica, que ha sido ampliada y mejorada, ha irrumpido con fuerza en el campo de la biología molecular, en el que numerosos investigadores están aplicándola para introducir sutiles modificaciones al genoma en locus específicamente elegidos de una amplia variedad de células y tipos celulares. En definitiva, permite inactivar o modificar los genes con una precisión nunca lograda anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los campos de la biología y la medicina.
La técnica ya ha sido aplicada en laboratorio a células humanas y se ha demostrado en ratones que puede utilizarse para subsanar defectos genéticos. El potencial de este método como herramienta en terapia génica en humanos podría ser considerable.
A esta edición del Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015 se presentaron 39 candidaturas procedentes de 16 países. La candidatura premiada fue propuesta por Jerónimo López Martínez, presidente del Comité Científico para la Investigación en la Antártida (SCAR), Premio Príncipe de Asturias de Cooperación Internacional 2002.
Emmanuelle Charpentier
Origen. Nació en Juvisy-sur-Orge (Francia) en 1968.
Estudios. Estudió Bioquímica y Microbiología en la Universidad Pierre y Marie Curie de París y se doctoró en Microbiología en el Instituto Pasteur.
Trayectoria. Tras ejercer en diferentes instituciones científicas de Suecia y Alemania, ha establecido su propio grupo de investigación en los Laboratorios Max F. Perutz de la Universidad de Viena.
Estudios. Estudió Bioquímica y Microbiología en la Universidad Pierre y Marie Curie de París y se doctoró en Microbiología en el Instituto Pasteur.
Trayectoria. Tras ejercer en diferentes instituciones científicas de Suecia y Alemania, ha establecido su propio grupo de investigación en los Laboratorios Max F. Perutz de la Universidad de Viena.
Jennifer Doudna
Origen. Nació en Washington D.C. en 1964.
Estudios. Estudió Química en el Pomona College de Claremont y se doctoró en Química Biológica y Farmacología en Harvard.
Trayectoria. Desde 1997 es investigadora del Instituto Médico Howard Hughes y, desde 2003, profesora en la Universidad de California en Berkeley, donde dirige la División de Bioquímica, Biofísica y Biología Estructural.
Estudios. Estudió Química en el Pomona College de Claremont y se doctoró en Química Biológica y Farmacología en Harvard.
Trayectoria. Desde 1997 es investigadora del Instituto Médico Howard Hughes y, desde 2003, profesora en la Universidad de California en Berkeley, donde dirige la División de Bioquímica, Biofísica y Biología Estructural.
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