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Jinarc, de Otsuka, primer tratamiento aprobado en Europa para adultos con poliquistosis renal autosómica dominante

Tokyo (29/05/2015) - Redacción

• La PQRAD es una enfermedad genética, crónica y progresiva, que provoca la proliferación y el crecimiento de quistes en los riñones, lo que conduce a un aumento del tamaño de éstos y se traduce en complicaciones como dolor agudo y crónico, hipertensión y fallo renal, que requiere diálisis o trasplante renal

• En un ensayo clínico fase III en pacientes con PQRAD la tasa de crecimiento del volumen renal total (VRT) durante un periodo de tres años fue significativamente menor para los sujetos tratados con Jinarc (tolvaptan) que para los sujetos que recibieron placebo

Ostuka Pharmaceutical ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para Jinarc (tolvaptan) para el tratamiento de la PQRAD en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadios uno a tres al inicio del tratamiento y que presentan características de rápida progresión de su enfermedad. Al recibir esta autorización de comercialización, tolvaptan se convierte en el primer tratamiento farmacéutico autorizado en Europa para el tratamiento de la fisiopatología subyacente de la PQRAD.

"Hasta ahora los profesionales sanitarios se han centrado en tratar los signos y síntomas de la PQRAD, sin ningún tratamiento específico disponible para tratar la enfermedad", ha dicho el profesor Ron T. Gansevoort de la University Medical Centre Groningen (Países Bajos), un experto en el campo de la poliquistosis renal. "Tolvaptan representa un avance médico significativo en el manejo de la PQRAD. Por primera vez, los profesionales sanitarios pueden modificar la progresión de la enfermedad y preservar la función renal, con la posibilidad de mejorar la calidad de vida y los resultados a largo plazo de los pacientes".

La autorización de comercialización para tolvaptan se basa en los resultados del estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: el estudio TEMPO 3:4 -el mayor estudio clínico realizado en pacientes con PQRAD hasta la fecha-. En el estudio, de tres años de duración, la tasa de crecimiento del VRT durante ese periodo de tres años fue significativamente menor para los sujetos tratados con tolvaptan que para los sujetos que recibieron placebo: 2,80 por ciento al año frente a 5,51 por ciento al año, respectivamente.

Estos datos demuestran una reducción significativa de aproximadamente del 50 por ciento del incremento anual del VRT frente a placebo. Además, tolvaptan mostró una reducción estadísticamente significativa en el riesgo de múltiples eventos relacionados con empeoramiento de la función renal, dolor renal, hipertensión o albuminuria.

Los resultados del objetivo secundario compuesto más importante se atribuye principalmente a los efectos sobre el empeoramiento de la función renal (61,4 por ciento menos probable con tolvaptan que con placebo) y el dolor renal médicamente significativo (35,8 por ciento menos probable en los pacientes tratados con tolvaptan).

Efectos secundarios

Aparte de los efectos secundarios asociados a los mecanismos de acción de tolvaptan (sed, poliuria, poliaquiuria), la mayoría de los efectos secundarios observados en los pacientes con PQRAD que recibieron tolvaptan fueron comparables a los que recibieron placebo. No obstante, se detectó un riesgo de lesión hepática en los pacientes con PQRAD que tomaban tolvaptan. Se observó una elevación de la alanina transaminasa (ALT) en el 4,4 por ciento de los pacientes tratados con tolvaptan y el uno por ciento de los pacientes tratados con placebo.

Dos (2/957, 0,2 por ciento) pacientes tratados con tolvaptan, además de un tercer paciente en el ensayo abierto de extensión, presentaron aumentos clínicamente significativos de la ALT con elevaciones concomitantes de la bilirrubina total (BT). Aunque estas elevaciones concomitantes fueron reversibles con la suspensión inmediata de tolvaptan, representan una posibilidad de lesión hepática significativa, y los pacientes que toman tolvaptan tendrán que someterse a análisis de sangre mensuales durante los primeros 18 meses de tratamiento con tolvaptan y cada tres meses a partir de entonces para mitigar este riesgo.

El tratamiento con tolvaptan debe ser iniciado y monitorizado bajo la supervisión de un clínico experto en el manejo de PQRAD que debe comprender los riesgos asociados a la terapia con tolvaptan incluyendo la toxicidad hepática y las necesidades de monitorización.

"La naturaleza progresiva y hereditaria de la PQRAD supone una carga física y emocional tanto para las personas que viven con esta enfermedad como sus familias y seres queridos", ha dicho Tess Harris, presidenta de PKD International. "La comunidad de la PQRAD da la bienvenida a esta aprobación, ya que representa un paso adelante para los miles de pacientes y cuidadores de toda Europa que están afectados por la enfermedad".

Hereditaria y frecuente

La PQRAD es la enfermedad renal hereditaria más frecuente y se caracteriza principalmente por la proliferación y el crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en el riñón. El crecimiento y la expansión de los quistes en ambos riñones conduce al progresivo deterioro de la función renal, y aproximadamente la mitad de los pacientes acaban desarrollando enfermedad renal terminal (ERT) y requieren terapia renal sustitutiva (TRS) ya sea en forma de diálisis o trasplante renal alrededor de los 54 años. La PQRAD es la cuarta causa de ERT en el adulto y representa en torno al diez por ciento de los pacientes que necesitan TRS.

"Es un gran honor presentar el primer tratamiento para la PQRAD en Europa", ha dicho Tatsuo Higuchi, presidente y director representativo de Otsuka Pharmaceutical. "Esta aprobación es testimonio de los inestimables esfuerzos de los investigadores y los pacientes implicados en el descubrimiento y el desarrollo de tolvaptan".

Tolvaptan fue aprobado por primera vez para los pacientes con PQRAD en Japón en marzo de 2014 y fue aprobado para la PQRAD en Canadá en febrero de 2015. Tras esta autorización de comercialización europea, Otsuka seguirá trabajando con las autoridades locales en los países de toda Europa para ayudar a garantizar que los pacientes con PQRAD candidatos a ser tratados  puedan tener acceso a tolvaptan.