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La CE autoriza la ampliación de la indicación de teduglutida para pacientes pediátricos con Síndrome de Intestino Corto

Suiza (27/07/2016) - El Médico Interactivo

El fármaco de Shire es la primera terapia específicamente indicada en Europa para tratar a pacientes mayores de un año con SIC, un trastorno gastrointestinal poco frecuente

Shire ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido una ampliación en la indicación de teduglutida 5 mg de polvo y disolvente para solución inyectable para el tratamiento de pacientes mayores de un año con Síndrome de Intestino Corto (SIC). Los pacientes deberían mantenerse estables tras un periodo de adaptación intestinal posterior a la cirugía.

"Nos enorgullece poder ofrecer a los pacientes teduglutida, el primer fármaco específicamente indicado para tratar a pacientes pediátricos de SIC en Europa", afirma Ueli Frankhauser, director de Estrategia Global de Producto. "Esta ampliación de la indicación de teduglutida representa un importante avance en el tratamiento de SIC en pacientes pediátricos", añade.

El SIC es un trastorno gastrointestinal poco frecuente caracterizado por una reducción clínicamente significativa de la capacidad de absorción del intestino a consecuencia de la extirpación quirúrgica de grandes secciones del intestino, normalmente a causa de anomalías congénitas, enfermedades o traumas.

La Decisión de la CE de conceder la ampliación de la indicación para teduglutida en el tratamiento de pacientes pediátricos con SIC se produce tras el dictamen positivo adoptado por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en mayo de 2016.

Las estimaciones de prevalencia de SIC con Fallo Intestinal (SIC-FI) en niños varían de forma significativa, en su mayor parte debido a la falta de información y el desconocimiento de la enfermedad. Según un reciente estudio descriptivo en España (llevado a cabo por la Sociedad Española de Gastroenterología, Hepatología y Nutrición Pediátrica, SEGHNP), la prevalencia de FI crónico que requiere soporte parenteral (SP) fue de 9,58 por millón (80 niños). Según este mismo estudio, el 50 por ciento de los niños con FI sufría SIC, lo que se traduce en una prevalencia nacional del SIC-FI asociado a nutrición parenteral en domicilio de 4,79 por millón de habitantes (40 niños).

Se realizó un ensayo clínico abierto de farmacodinámica, farmacocinética y seguridad, multicéntrico y de doce semanas de duración, en el que se incluyó a 42 niños de edades comprendidas entre uno y 17 años que padecían SIC-FI desde un año antes y que no manifestaban mejoría en cuanto a la reducción del soporte parenteral (SP) con avance mínimo o nulo en nutrición enteral durante un mínimo de tres meses.

De los participantes, 37 recibieron teduglutida con las siguientes dosis: 0,05 mg/kg/día, 0,025 mg/kg/día, 0,0125 mg/kg/día; y cinco recibieron los cuidados habituales. De los 42 pacientes, 40 (95 por ciento) completaron el estudio. Los episodios más graves se relacionaron con molestias gastrointestinales y/o complicaciones con la vía central. No se produjeron fallecimientos ni se observaron eventos adversos graves relacionados con el medicamento, ni ningún paciente abandonó el estudio a causa de acontecimientos adversos. No se observaron en el estudio sobrecargas de fluidos, obstrucciones, síntomas hepatobiliares o pólipos de colon.

"La teduglutida es una novedad terapéutica para los niños que padecen Síndrome de Intestino Corto ya que hasta el momento no existía ningún fármaco que consiguiera la autonomía intestinal. Hasta ahora los niños que padecían esta dolencia debían recurrir a la nutrición parenteral y, en ocasiones, necesitaban de un trasplante. Con este avance los pequeños pueden reducir los requerimientos de nutrición e, incluso en algunos casos, eliminar la necesidad de nutrición parenteral", explica José Manuel Moreno, pediatra y miembro de la Unidad de Nutrición Clínica del Hospital Doce de Octubre en Madrid.

Aunque el estudio no fue diseñado para valorar la eficacia, los datos demostraron que los niños tratados con teduglutida 0,05 mg/kg/día y 0,025 mg/kg/día tuvieron reducciones desde el inicio hasta la semana 12 en términos de volumen de SP, así como aumentos en el volumen de nutrición enteral con respecto al inicio. Cuatro pacientes lograron independencia de SP (tres en el grupo de 0,05 mg/kg/día de teduglutida y uno en el grupo de 0,025 mg/kg/día). A pesar de las reducciones de SP, la situación clínica y nutricional se mantuvo estable en todos los grupos de tratamiento de teduglutida.