Edición génica in vivo muestra resultados prometedores para una ceguera ultrarrara Amparo Tolosa, Genotipia mayo 13, 2024

https://genotipia.com/genetica_medica_news/terapia-amaurosis-congenita-leber/ La edición génica in vivo, aplicada directamente en las células de los pacientes, podría llegar a ser una opción terapéutica para el tratamiento de la ceguera hereditaria conocida como amaurosis congénita de Leber tipo 10, tanto en adultos como en niños. Así lo indica un reciente ensayo clínico en el que han participado investigadores de la Universidad de Pensilvania, el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP) y la empresa Editas Medicine.