La edición genética ofrece nuevas oportunidades a los pacientes con anemia falciforme La edición genómica terapéutica de células madre hematopoyéticas proporcionaría tratamientos duraderos para múltiples enfermedades. Sin embargo, la administración in vivo de medicamentos genéticos a dichas células sigue siendo un desafío, especialmente en entornos de patologías complejas.

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