INFORME ESPECIAL
El tan esperado Comité en Terapias Avanzadas (CAT, siglas en inglés) es ya una realidad. La creación de este comité científico en la EMEA es el último paso hacia la implementación del Reglamento de la UE en Terapias Avanzadas, aprobado en 2007. Este reglamento, y el Comité que se ha creado, tiene el potencial de estimular el desarrollo de terapias novedosas y emergentes y mejorar el acceso por parte de los pacientes.
Los medicamentos de terapias avanzadas son productos nuevos basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) y tejidos (ingeniería tisular). Debido a la enorme cantidad de medicamentos de terapias avanzadas que se están desarrollando, existía la necesidad de un comité especializado. Estas terapias avanzadas podrían ayudar a tratar un número de enfermedades raras como ADA-SCID (Inmunodeficiencia Severa Combinada), distrofia muscular, leucodistrofia, talasemia y fibrosis quística.
‘Las promesas de las terapias avanzadas como tratamiento eficaz de ciertas enfermedades raras está ahora más cerca de ser una realidad’, apunta Michele Lipuci Di Paola, recientemente nombrado representante de EURORDIS en el Comité. ‘La creación del CAT constituye la parte más importante del proceso, porque sin él los medicamentos de terapia avanzada no llegarían nunca al mercado’.
Es importante subrayar que CAT tiene un papel consejero en otro Comité de la EMEA, el Comité de Medicamentos Huérfanos de Uso Humano (CHMP), encargado de hacer recomendaciones a la Comisión Europea respecto a la autorización de mercado. Sin embargo, el CAT es muy importante porque es el responsable de evaluar los productos de terapias avanzadas: prepara un borrador de cada solicitud y la envía al CHMP antes de la recomendación final. Los miembros del comité estudian las solicitudes de las compañías que quieren desarrollar terapias avanzadas y elaboran un borrador incluyendo si estos productos pueden ser designados como terapias avanzadas o no y si cumplen los criterios del mercado. También proporcionan consejos expertos sobre datos no clínicos, que pueden ayudar a compañías pequeñas o medianas a desarrollar estos productos para obtener la certificación que les llevará a la autorización de mercado.
El CAT está compuesto por cinco miembros del CHMP, un representante de cada Estado Miembro, dos profesionales sanitarios y dos representantes de pacientes. EURORDIS fue seleccionado como uno de los miembros de representantes de pacientes en el Comité. ‘Estamos orgullosos del nombramiento de la Dra. Fabrizia Bignami, como miembro y del Dr. Michele Lipucci Di Paola como sustituto. Ambos han contribuido con sus conocimientos científicos y dedicación al servicio de los pacientes de enfermedades raras,’ dice Yann Le Cam. ‘Es de suma importancia que las enfermedades raras estén bien representadas en la institución que regula las terapias avanzadas, ya que la mayor parte de las enfermedades raras son genéticas y pueden beneficiarse en gran medida de los avances en este campo.’
Fabrizia Bignami fue nombrada miembro por sus ocho años de experiencia representando los intereses de los pacientes en relación al desarrollo de terapias avanzadas. Su compromiso de ayudar a los pacientes de enfermedades raras le condujo al principio a la Asociación Francesa de Distrofia Muscular (AFM) y después a EURORDIS como Directora de Desarrollo Terapéutico. Como Observadora Permanente en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMEA durante los últimos seis años, lleva observando el creciente número de medicamentos huérfanos que se rigen por la definición de medicamentos de terapia avanzada. Es Doctora en Biología Celular y del Desarrollo por la Universidad de Roma. Su formación científica es especialmente adecuada, al estar centrada en terapia génica y celular. Fabrizia es italiana, ha vivido la mayor parte de su vida adulta en Francia y habla inglés con fluidez. Aporta al CAT un mezcla única de trabajo científico y de apoyo con una verdadera formación internacional.
Michele Lipucci Di Paola fue elegido sustituto. Proporciona al CAT su Doctorado y experiencia laboral en biología celular, además de su experiencia como padre de una hija con talasemia. La talasemia es una enfermedad rara de la sangre que resulta en una pobre o nula producción de hemoglobina funcional. Como defensor de los pacientes muy ligado a la talasemia, entiende la importancia de identificar nuevos protocolos y enfoques de terapias innovadoras, como la terapia génica o la reactivación molecular de la producción de la hemoglobina fetal. Michele es miembro activo de varios grupos de pacientes y ha sido miembro de la junta directiva de EURORDIS.
El hecho de que representantes de pacientes estén en el Comité es muy importante, porque la experiencia en la evaluación de estos productos es escasa por ahora; y aspectos como el seguimiento a largo plazo de los pacientes y las estrategias de dirección en la fase posterior a la autorización son cruciales. Los pacientes, también, tienen su propia experiencia en la evaluación de ensayos clínicos, que son clave a la hora de obtener autorización de mercado. ‘Como pacientes tenemos experiencia de primera mano en ensayos clínicos y podemos dar una opinión informada sobre cómo organizarlos, hacerlos transparentes, aceptables éticamente y cómo transmitir los resultados al mundo exterior,’ explica Michele Lipucci Di Paola. ‘Para ello, EURORDIS organiza sesiones de formación para educar a los pacientes sobre el proceso de desarrollo de un medicamento y ha publicado una Carta sobre Ensayos Clínicos.’
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Eurordis - Dos representantes de EURORDIS nombrados en el Comité de Terapias Avanzadas en la Agencia Europea del Medicamento (04/09)
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