La terapia génica irrumpe con fuerza en 2009

Proceso de la terapia génica para curar la adrenoleucodistrofia asociada al X.

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ESPAÑA
INVESTIGACIÓN
La terapia génica irrumpe con fuerza en 2009
Este año el cambio climático y el descubrimiento del esqueleto más antiguo de la tierra han tomado el protagonismo en los acontecimientos del año que destaca hoy Science. Los editores de la revista no se han olvidado de uno de los protagonistas del año: el H1N1. No ha sido tan dramático como se esperaba en un principio y la vacuna, que ahora está sobrando, no se ha repartido con una equidad global.

C. Simón Vázquez - Viernes, 18 de Diciembre de 2009 - Actualizado a las 00:00h.

Science publica hoy los grandes logros innovadores de 2009. El primero es el descubrimiento del esqueleto de Ardi, que ha cambiado la forma de pensar sobre la evolución humana temprana y supone la culminación de quince años de investigación de más de 47 científicos de nueve países que analizaron 15.000 muestras de animales y de plantas fosilizadas.

En el campo científico, el área destacada ha sido el resurgimiento de la terapia génica. Este año se han publicado varios trabajos en terapia génica en amaurosis congénita de Leber, en adrenoleucodistrofia asociada al X y en inmunodeficiencia combinada grave, los denominados niños burbuja.

La terapia génica consigue reparar las células malfuncionantes remendando su ADN, lo que ofrece una alternativa en enfermedades causadas por un solo gen. Dos grupos de investigadores, uno británico y el otro estadounidense, inyectaron en el ojo dañado por amaurosis un virus que porta el gen que codifica una enzima necesaria para la sensibilidad a la luz. En el primer estudio se consiguió mejorar la sensibilidad a la luz en doce pacientes con una ceguera parcial. Cuatro niños lograron la suficiente visión como para realizar deporte y dejar de recibir ayuda especial.

Los trabajos en adrenoleucodistrofia asociada al X también son positivos. Se trata de una alteración cerebral que mata a los niños antes de que lleguen a la adolescencia.

Un equipo francés implantó el gen correcto en las células sanguíneas de dos niños de siete años con adrenoleucodistrofia asociada al X y algunas células empezaron a producir la proteína alterada y, aparentemente, migraron a sus cerebros. A los dos años, el daño propio de la enfermedad se paró. Este trabajo es el primero que utilizó un VIH alterado para introducir los genes correctos en las células, ya que este vector es menos propenso que los otros virus empleados a provocar cáncer.

Niños 'burbuja'
La inmunodeficiencia combinada grave se debe a la ausencia de la desaminasa de adenosina. Un grupo italiano llevó a cabo este año un estudio con niños de ocho años con la enfermedad. Ocho de los diez pacientes tratados no necesitaron terapia de reemplazo enzimático y llevan una vida prácticamente normal. No se produjeron efectos adversos en los pacientes tratados. Hay que recordar que hace unos años se tuvieron que detener los ensayos porque varios niños tratados desarrollaron leucemia y otro murió. Ante los resultados de estos trabajos, que se han desarrollado durante los últimos años, pero que han visto la luz en 2009, hay otras enfermedades genéticas que se podrán beneficiar de la terapia génica.

EL VIRUS DEL AÑO

Durante años los científicos han estado preocupados por si podría surgir una pandemia de influenza, produciéndose una situación similar a la de 1918, con la mal llamada gripe española. En 2003 todos los ojos se dirigieron al H5N1 y presenciaron las matanzas de pollos, y este año las autoridades no se lo pensaron mucho en decretar la alerta máxima después del primer caso, que apareció en primavera. Los mayores problemas surgieron con la fabricación acelerada y distribución de las vacunas. A pesar de las reuniones internacionales para lograr una equidad global, los países en vías de desarrollo se han quedado en la cola. En Estados Unidos ha fracasado el intento de suplir la falta de vacunas con adyuvantes que potencien el sistema inmune y los países europeos apenas los usarán, ya que se ha demostrado que una sola dosis de la vacuna, en lugar de dos, protege unos dos años. Internet ha servido para propagar cientos de rumores sobre sus peligros por no haber sido probada en humanos o sobre el complot de la Organización Mundial de la Salud para despoblar el mundo. Una pandemia que nadie sabe cómo ni cuándo terminará.


VIVIR MÁS Y MEJOR
La rapamicina puede ser una nueva alternativa para aumentar la longevidad en ratones, ya que parece que este imnunomodulador alarga la esperanza de vida en los mamíferos. En un estudio llevado a cabo por investigadores del Instituto Nacional de Envejecimiento de Estados Unidos se observó que si se añadía este fármaco a una lista de moléculas se lograba que los ratones vivieran más. Para ver cómo actuaba el inmunosupresor, se alimentó a unos ratones de 600 días (equiparable a 60 años de edad humana) con rapamicina y vieron que su vida se prolongaba entre un 9 y un 14 por ciento más. Una de las dudas que se han planteado los investigadores es si la rapamicina actúa de forma similar a la restricción calórica, pero piensan que debe haber alguna conexión. La rapamicina frena las vías de señalización de TOR, que está implicada en la síntesis de proteínas y en la división celular. Queda por saber si pueden desaparecer los problemas de salud asociados a la edad, porque los animales tratados desarrollaron úlceras y enfermedad cardiovascular.

LO QUE VIENE

Células iPS: El año pasado fueron las estrellas. Utilizando los mismos métodos se han logrado desarrollar células inducidas de pacientes que permiten estudiar una enfermedad concreta. De hecho, ya hay de diabetes tipo 1, de Parkinson y de más de una docena de enfermedades. En 2010 se seguirá por este camino.
Estudios de exomas: El año que viene se podrá secuenciar el ADN que codifica proteínas de miles de genomas, que mostrarán las causas genéticas de muchas enfermedades. También auyudarán a explicar algunos puntos de los estudios de asociación genética, en los que se emplean los chip de ADN para estudiar los marcadores de riesgo.
La bioquímica del cáncer: La glicólisis de las células cancerígenas copará muchas de las reuniones científicas, los planes de negocio de varias empresas biotecnológicas y será el objetivo principal de los ensayos clínicos.