PUBLICADO EN 'NATURE'
Desarrollan una terapia celular para una enfermedad pulmonar rara
JANO.es · 02 octubre 2014 10:15
Científicos del Hospital Infantil de Cincinnati, en Estados Unidos, utilizan el trasplante de macrófagos para tratar en ratones la proteinosis alveolar pulmonar (hPAP).
Investigadores del Hospital Infantil de Cincinnati, en Estados Unidos, han utilizado el trasplante de células para tratar a un grupo de ratones que padecía una enfermedad respiratoria poco frecuente, la proteinosis alveolar pulmonar (hPAP). Concretamente, los científicos utilizaron macrófagos, un tipo de células del sistema inmune que se encarga de fagocitar y eliminar todos los cuerpos extraños que se introducen en el organismo. Las conclusiones del trabajo se publican en Nature.
"El hallazgo es significativo por las posibles implicaciones más allá del tratamiento de esta enfermedad pulmonar rara", ha señalado Bruce Trapnell, de la División de Neonatología y Biología Pulmonar en el Hospital de Cincinnati, y uno de los autores del estudio.
Por su parte, Takuji Suzuki, que también ha participado en la investigación, ha subrayado que ésta ha servido para identificar una serie de mecanismos que regulan los números y el fenotipo de los macrófagos en los alveolos.
En una primera investigación publicada en 2008, Suzuki y Trapnell descubrieron que en estos pacientes los alveolos se llenan de surfactante, una sustancia que producen los pulmones para reducir la tensión superficial y mantener abiertos los alvéolos pulmonares.
Asimismo, vieron que los niños con proteinosis alveolar pulmonar presentan una mutación en los genes del receptor alfa y beta GM-CSF (CSFR2RA o CSFR2RB), lo que reduce la capacidad de los macrófagos alveolares para eliminar el surfactante usado de los pulmones.
"El hallazgo es significativo por las posibles implicaciones más allá del tratamiento de esta enfermedad pulmonar rara", ha señalado Bruce Trapnell, de la División de Neonatología y Biología Pulmonar en el Hospital de Cincinnati, y uno de los autores del estudio.
Por su parte, Takuji Suzuki, que también ha participado en la investigación, ha subrayado que ésta ha servido para identificar una serie de mecanismos que regulan los números y el fenotipo de los macrófagos en los alveolos.
En una primera investigación publicada en 2008, Suzuki y Trapnell descubrieron que en estos pacientes los alveolos se llenan de surfactante, una sustancia que producen los pulmones para reducir la tensión superficial y mantener abiertos los alvéolos pulmonares.
Asimismo, vieron que los niños con proteinosis alveolar pulmonar presentan una mutación en los genes del receptor alfa y beta GM-CSF (CSFR2RA o CSFR2RB), lo que reduce la capacidad de los macrófagos alveolares para eliminar el surfactante usado de los pulmones.
Lavado pulmonar completo
Actualmente, el único tratamiento para esta enfermedad es el lavado pulmonar completo, que se realiza bajo anestesia general y que se debe repetir con frecuencia. Estudios previos habían probado en ratones la eficacia del trasplante de médula ósea, que requiere, no obstante, el uso de radiación o quimioterapia.
El trasplante de macrófagos resulta seguro y logra reducir la mortalidad específica por la enfermedad durante el primer año. Pese a estos esperanzadores resultados, los autores creen que se necesitan estudios adicionales antes de probar la terapia en humanos. Entre otras cuestiones, apuntan, se debe confirmar en qué medida el organismo procesa el tratamiento y qué dosis debe utilizarse en cada caso.
Actualmente, el único tratamiento para esta enfermedad es el lavado pulmonar completo, que se realiza bajo anestesia general y que se debe repetir con frecuencia. Estudios previos habían probado en ratones la eficacia del trasplante de médula ósea, que requiere, no obstante, el uso de radiación o quimioterapia.
El trasplante de macrófagos resulta seguro y logra reducir la mortalidad específica por la enfermedad durante el primer año. Pese a estos esperanzadores resultados, los autores creen que se necesitan estudios adicionales antes de probar la terapia en humanos. Entre otras cuestiones, apuntan, se debe confirmar en qué medida el organismo procesa el tratamiento y qué dosis debe utilizarse en cada caso.
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