Publicado en "Science"
Posible diana farmacológica para la esclerosis lateral amiotrófica
Se trata de un micro-ARN, llamado mi-206, que eliminado en modelos animales de ELA da lugar a una progresión más rápida de la enfermedad.
Science 2009;326:1549-1554
Una molécula de ARN pequeño que ayuda a los genes a activarse y desactivarse frena la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en ratones con síntomas de la enfermedad, según un estudio del Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern en Dallas (Estados Unidos) que se publica en la “Science”.
La ELA es la enfermedad más común de las neuronas motoras en adultos y en la actualidad no existe ningún tratamiento eficaz. El trastorno comienza con la degeneración progresiva de las neuronas motoras que controlan el movimiento muscular, lo que conduce a atrofia muscular y parálisis.
Investigaciones previas han mostrado que las moléculas de ARN pequeño, llamadas micro-ARN, participan en las respuestas de estrés en los músculos. Por ello, el equipo liderado por Andrew Williams utilizó modelos murinos de ELA para examinar los cambios en la expresión de micro-ARN a medida que progresaba la enfermedad.
Descubrieron que un micro-ARN llamado mi-206, que se expresa en el músculo esquelético, detecta la lesión o pérdida de las neuronas motoras y ayuda a reducir el daño muscular resultante al promover la regeneración de conexiones entre los músculos y las neuronas que los activan.
La producción de mi-206 aumentó en los ratones transgénicos con síntomas neurológicos, en comparación con ratones transgénicos saludables y ratones normales. Cuando mi-206 se eliminó de los ratones mediante manipulación genética, la enfermedad progresó a una tasa más rápida. Mi-206 parece funcional al menos en parte al desencadenar un mecanismo de señalización que conduce a la liberación de factores que promueven interacciones entre nervios y músculos.
Los autores sugieren que mi-206 por sí mismo u otras moléculas en este mecanismo de señalización podrían ser útiles dianas para las terapias frente a la ELA.
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