EL MÉDICO INTERACTIVO
ESPAÑA
Desarrollan una molécula que alivia los síntomas de un tipo de distrofia muscular
Redacción
La distrofia miotónica, enfermedad multisistémica crónica, de progresión lenta y de heredabilidad altamente variable que se puede manifestar en cualquier momento de la vida desde el nacimiento a la vejez, constituye uno de los graves desórdenes de repetición de trinucleótidos
Madrid (18/20-7-09).- Investigadores de la Universidad de Rochester en Estados Unidos han desarrollado una molécula que se une al ARN tóxico asociado con la distrofia miotónica y que alivia algunos de los síntomas de la enfermedad.
La distrofia miotónica, como la enfermedad de Huntington y otra variedad de trastornos, está causada por una expansión anormal de una secuencia de ADN repetitiva. Al traducirse en ARN, estas repeticiones se acumulan en el núcleo de la célula y evitan la configuración genética normal necesaria para el desarrollo muscular.
La molécula creada por el equipo dirigido por Thurman Wheeler, llamada 'morfolino antisentido', contiene los pares de nucleótidos complementarios para las repeticiones de ARN tóxico.
Cuando los investigadores inyectaron el morfolino en modelos experimentales que sufrían de una enfermedad similar a la distrofia miotónica, la molécula se unió con facilidad a las repeticiones de ARN. Además, la molécula evitó que el ARN se uniera a una proteína crítica, corrigiendo así varios defectos celulares asociados con la enfermedad.
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