EURORDIS: MEDICACIONES HUÉRFANAS APROBADAS

MEDICAMENTOS HUERFANOS

Nuevas designaciones Junio 09
. Tratamiento del mieloma múltiple
Anticuerpo monoclonal quimérico anti-interleukina 6
.. Tratamiento del síndrome de Rett
Clorhidrato de desipramina
... Tratamiento del neuroblastoma
Anticuerpo monoclonal murino anti-GD2
.... Tratamiento de la acromegalia
Cloruro de octreotida (solución oleosa de liberación prolongada)
..... Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Talampanel

Nuevas designaciones Mayo 09
- Tratamiento del cáncer de páncreas
L-asparraginasa encapsulada en eritrocitos
- Tratamiento del cáncer de páncreas
S-[2,3-bispalmitoiloxi-(2R)-propil]-cisteinil- GNNDESNISFKEK
- Tratamiento de la esclerosis sistémica
Treprostinil dietanolamina
- Tratamiento del rechazo del transplante de córnea
Fosfato de dexametasona (solución iontoforética, vía oftálmica)
- Tratamiento de la sobredosis de 5-fluorouracilo
2',3',5'-tri-O-acetiluridina
- Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 frente al receptor humano toll-like de tipo 2
- Tratamiento del glioma
4,6,8-trihidroxi-10-(3,7,11-trimetildodeca-2,6,10- trienil)-5,10- dihidrodibenzo[b,e][1,4]diazepin-11-ona
- Tratamiento de la hemofilia B
Factor IX pegilado recombinante humano
- Tratamiento de la reservoritis
Alicaforsen

Nuevas autorizaciones de mercado
Mepact
[mifamurtida]
IDM Pharma S.A., Francia
¿Qué es Mepact?
Mepact es un polvo con el que se prepara una suspensión para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo mifamurtida.
¿Para qué se utiliza Mepact?
Mepact se utiliza para el tratamiento del osteosarcoma (un tipo de cáncer de huesos) de alto grado no metastásico en niños, adolescentes y adultos jóvenes. «Alto grado» significa que el cáncer es de un tipo grave y «no metastásico» significa que se encuentra en sus fases iniciales y todavía no se ha extendido a otros lugares del organismo. Mepact se utiliza en combinación con otros medicamentos contra el cáncer después de la extirpación quirúrgica del tumor.
Dado que el número de pacientes afectados por el osteosarcoma es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Mepact fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 21 de junio de 2004.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.