Terapia génica en ratones para la miocardiopatía hipertrófica

Un estudio demuestra en un modelo murino que es posible revertir la miocardiopatía hipertrófica neonatal -que constituye la cardiopatía hereditaria más prevalente- mediante terapia génica.

Redacción. Madrid | 03/12/2014 00:00

Un estudio que se publica hoy en la edición on-line de Nature Communications demuestra en un modelo murino que es posible revertir la miocardiopatía hipertrófica neonatal -que constituye la cardiopatía hereditaria más prevalente- mediante terapia génica.

Lucie Carrier, del Centro Médico Universitario de Hamburgo (Alemania), y sus colaboradores administraron con un vector viral el gen sin la mutación causante de la patología a los ratones, que no mostraron ningún síntoma durante el periodo de observación de 34 semanas. Además, comprobaron que la terapia eliminaba la síntesis de ARN mensajero mutante.

Estos resultados constituyen una prueba de que la terapia génica podría convertirse en una opción futura para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica neonatal grave, que actualmente sólo cuenta con un tratamiento eficaz: el trasplante cardiaco.