La EMA ha retirado 5 solicitudes de fármacos o de extensión de los mismos que afectan a terapias en enfermedades raras como la atrofia muscular espinal (Isembyld, aprobado por la FDA la semana anterior), la fibrosis quística (Kaftrio/Kalydeco) y la hemofilia (Alhemo).

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 14-17 September 2026 18 September 2026 https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-14-17-september-2026?&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-8rnlxsd3DI3I46FlikH4er0V7HG47kDSaVfFX0U3hTFhWLXN8ES3187v4QX2i90FbhuAeD3-jtn8HejjNlH1-2wrXXCQ&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email Detecting and countering misuse of AI: September 2026 Hay noticias cuya lectura recuerda demasiado a la ciencia ficción. Solo que esta vez no es ficción. Hace unos días la empresa de inteligencia artificial Anthropic publicó un informe en el que se revelaban cinco intentos de utilizar el chatbot Claude para llevar a cabo investigaciones preocupantes sobre virus y toxinas nocivos. Lo sospechoso es que los científicos encontraron formas de eludir las restricciones integradas en Claude que bloquean este tipo de solicitudes, lo que podría sugerir el uso del chatbot para diseñar armas biológicas, según afirma la empresa. La preocupación no es nueva. Desde que aprendimos a manipular el ADN, la biotecnología convive con esa posibilidad. Cambian las herramientas. Y quizá también la velocidad con la que ciertas capacidades pueden ponerse al alcance de más personas. ¿Dónde pondrías tú el límite a una IA aplicada a biología? https://www-cdn.anthropic.com/e50be2e51e7695dc4b1366a37a245a597377d3b5/Anthropic-Detecting-and-countering-091026.pdf?mc_cid=79f1950e4f&mc_eid=4ee9a8ec4d&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz--k3NY5pC2ZrZkptNW_SsOK0ZgxF4FTP4JMz-2lXOvQYuiUSMTUR2s1qE9B79cKEEmQ4pd7zqOw6lZ2SGEa94zTfospWA&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email

La EMA ha recomendado autorizar Frehemgo (denecimig) para la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A.

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 14-17 September 2026 18 September 2026 https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-14-17-september-2026?&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-81_Flxp4-xGI-0WIDIKSeGuPHEA-a7JFnCoKXOZn9Sqs0q0KQE05Cg1T1vy-61b_gyvq1P966xCFEbjWH1EMWOxCMGSA&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email

La EMA ha recomendado autorizar el inhibidor de JAK1 Povofortay (povorcitinib) para la hidradenitis supurativa, una enfermedad autoinflamatoria crónica de la piel.

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 14-17 September 2026 18 September 2026 https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-14-17-september-2026?&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-9QrJYMpiU78Fj5MKeoFNtEAERjOMyDIyZ8Xb7ov9hHE8ZUBGrvTxxHdVZRH7U6pBV2w8oo99elTlqf8Rqf-I7W8qPR5g&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email

La FDA ha aprobado Inluriyo (imlunestrant) en combinación con abemaciclib para el cáncer de mama metastásico con mutación en ESR1, así como una prueba genética para evaluar ESR1.

FDA approves imlunestrant in combination with abemaciclib for ER-positive, HER2-negative, ESR1-mutated advanced or metastatic breast cancer https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-imlunestrant-combination-abemaciclib-er-positive-her2-negative-esr1-mutated-advanced-or?utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-8icJgx_U_TXH9m_DHm5b5pgFLRqoQ3BEnjFa6j1-RBnu8I9B73OmzBrD5ewZ9ius_mp7_k0GPjVPl5ydKr_JV1HD0JDw&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email

La FDA ha aprobado Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf), primera terapia génica aprobada en la historia para el Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA), una enfermedad lisosomal neurodegenerativa ultra rara que causa un deterioro neurológico infantil progresivo.

FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A Innovative gene therapy offers a new option for children with a rare, progressive neurodevelopmental disease https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-pediatric-patients-sanfilippo-syndrome-type?utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-_lY-dmunKpHnGU2uHMQXJKQY8mhXLkovpXf6wYj2-MzRFo9WC-vg8j6Tp6ZXk_hCtKC-0dHInsLEnGVN9XcCYyTn4QuA&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email

Resultados prometedores para el primer paciente con esclerosis lateral amiotrófica tratado con una terapia de ARN.

N-of-1 investigational study of a novel antisense oligonucleotide drug in CHCHD10-related ALS shows early signs of efficacy Margot A. Cousin1,2,3 ∙ Aditi I. Dagli4 ∙ Laurence Mignon5 ∙ … ∙ Zachary T. McEachin11,12 ∙ Leonard Petrucelli7,13 ∙ Björn Oskarsson https://www.cell.com/med/abstract/S2666-6340(26)00298-9?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2666634026002989%3Fshowall%3Dtrue&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz--DYpETI-W0TMJR7CeIdZIeIZst-YnC2_0cNz6wAB0pq-ADi4zielAXGbxzM6FmQrsidyGbdg0NsCnOEpdQdQQ7UqLKTg&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email%3D

Identifican una variante rara en el gen EGFR que aumenta fuertemente el riesgo de cáncer de pulmón incluso en no fumadores.

Germline EGFR T790M mutation and lung cancer risk Jaclyn LoPiccolo https://orcid.org/0000-0003-0043-0206, Steven Micheletti https://orcid.org/0000-0002-3842-0946, Jing Shi https://orcid.org/0000-0002-9671-2568, Wei Wang https://orcid.org/0000-0001-7358-6557, Shubham Saini, Keng-Han Lin, Wanwan Xu, Pierre Fontanillas https://orcid.org/0000-0002-8944-4454, 23andMe Research Team, [...] , and Pasi A. Jänne https://www.science.org/doi/10.1126/science.aec0473?utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz--rQkLD7kwKrFH0jNhNcPVplVYkybkUHySNTC9vgHCmJDpWaHO-TRQVHSDcAgrTMD2DU5cQqufSMojmbqBgp-rxZpyhKg&_hsmi=146512528&utm_content=146523058&utm_source=hs_email