Duchenne Parent Project España celebra la financiación de dos tratamientos en cuatro meses

El Ministerio de Sanidad aprueba la financiación de vamorolona Duchenne Parent Project España celebra la financiación de dos tratamientos en cuatro meses La incorporación de vamorolona al Sistema Nacional de Salud consolida un cambio de etapa en el abordaje terapéutico de la enfermedad Cerca de 1.100 personas en España conviven con distrofia muscular de Duchenne Madrid, 26 de febrero de 2026. La Asociación Duchenne Parent Project España (DPPE) celebra la decisión del Ministerio de Sanidad de aprobar la financiación pública de vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética degenerativa que afecta a aproximadamente 1.000 personas en España y que constituye una de las enfermedades raras genéticas más frecuentes. Esta decisión llega apenas cuatro meses después de la financiación de givinostat, marcando un momento sin precedentes para la comunidad Duchenne en nuestro país. En un periodo muy corto de tiempo, dos tratamientos innovadores y designados como medicamentos huérfanos han sido incorporados al Sistema Nacional de Salud, consolidando un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad. La distrofia muscular de Duchenne se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad del músculo. Esta carencia genera un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. Intervenir sobre este proceso inflamatorio es clave para modificar el curso de la patología y preservar durante más tiempo la autonomía de los pacientes. Vamorolona es el único corticoide con autorización específica de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes a partir de cuatro años. Su estructura molecular mantiene la eficacia antiinflamatoria característica de los corticoides tradicionales, pero con un perfil de seguridad más favorable, reduciendo efectos adversos asociados al uso prolongado como alteraciones del crecimiento, osteoporosis, fracturas o complicaciones metabólicas. Para Duchenne Parent Project España, esta aprobación representa un logro colectivo y un reconocimiento al trabajo constante de las familias, investigadores, clínicos y entidades que llevan años impulsando avances reales para la enfermedad. “Estamos ante un momento histórico para la comunidad Duchenne. En solo cuatro meses hemos conseguido la financiación de dos tratamientos innovadores. Esto no es casualidad, es el resultado de años de trabajo, diálogo institucional y evidencia científica. Sin duda, estamos ante un antes y un después en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en España”, afirma Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España. Un cambio de paradigma en Duchenne La financiación consecutiva de dos tratamientos innovadores en tan corto espacio de tiempo marca el inicio de una nueva etapa en el abordaje de la enfermedad en España y refleja un avance significativo en el reconocimiento de las necesidades de las personas que conviven con Duchenne. No obstante, la asociación insiste en que este progreso debe traducirse ahora en un acceso real y homogéneo en todo el territorio. “La financiación de vamorolona es un paso muy importante, pero ahora el reto es garantizar que el acceso sea real y equitativo en todo el territorio. Todos los pacientes con DMD deben tener las mismas oportunidades de acceso a los medicamentos huérfanos, con independencia de la comunidad autónoma en la que vivan. No puede haber diferencias por código postal. Desde Duchenne Parent Project España reclamamos equidad farmacéutica territorial y procedimientos específicos y más rápidos para el acceso a este tipo de tratamientos”, concluye Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España.