Primera terapia de ARN mensajero para una enfermedad rara, la acidemia propiónica

Primera terapia de ARN mensajero para una enfermedad rara, la acidemia propiónica Amparo Tolosa, Genotipia mayo 2, 2024 Una terapia basada en ARN mensajero muestra resultados preliminares prometedores para la acidemia propiónica, enfermedad rara del metabolismo. El análisis de los 12 primeros pacientes tratados apunta a que la terapia es segura y reduce los síntomas de la enfermedad, aunque también presenta algunas características a mejorar https://genotipia.com/genetica_medica_news/terapia-de-arn-mensajero-acidemia-propionica/