Hacia una terapia de edición genética para la enfermedad de Tay-Sachs de aparición tardía National Institutes of Health (NIH)

Hacia una terapia de edición genética para la enfermedad de Tay-Sachs de aparición tardía National Institutes of Health (NIH) septiembre 5, 2025 Científicos de los Institutos Nacionales de Salud de EE.UU han logrado reducir la gravedad de la Enfermedad de Tay-Sachs de Aparición Tardía en cultivos de células humanas y en un modelo murino mediante el uso de un novedoso tratamiento de edición genética. El estudio podría tener implicaciones para otros trastornos de almacenamiento lisosomal https://genotipia.com/genetica_medica_news/terapia-edicion-genica-tay-sachs-tardia/