Avance pionero en terapia génica: científicos españoles logran curar un raro trastorno inmunológico infantil con un solo tratamiento OBSERVATORIO DE BIOETICA UCV | 9 mayo, 2025 | BIOÉTICA PRESS,

https://www.observatoriobioetica.org/2025/05/avance-pionero-en-terapia-genica-cientificos-espanoles-logran-curar-un-raro-trastorno-inmunologico-infantil-con-un-solo-tratamiento/10004095?utm_source=mailpoet&utm_medium=email&utm_source_platform=mailpoet&utm_campaign=bioetica-press-un-nuevo-estudio-alerta-de-graves-efectos-adversos-tras-el-uso-de-mifepristona-avance-pionero-en-terapia-genica-expertos-debatiran-en-valencia-el-impacto-etico-de-la-ia-en-biomedicina-y-en-la-sociedad-no-677-161 El Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) ha dado un paso decisivo en la lucha contra enfermedades genéticas raras al lograr, por primera vez, curar con éxito a nueve niños afectados por la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), un trastorno inmunitario letal que suele causar la muerte antes de los tres años. Tras años de investigación, el equipo español ha desarrollado una terapia génica que corrige el defecto de origen en las células madre del propio paciente, sin complicaciones y con un seguimiento clínico de dos años sin recaídas. Aunque los resultados, publicados en The New England Journal of Medicine, representan un hito para la medicina personalizada, el alto coste de estos tratamientos plantea serios desafíos éticos y de accesibilidad que exigen un debate profundo sobre el futuro de la innovación biomédica y su sostenibilidad en los sistemas públicos de salud.