La FDA aprueba en Estados Unidos el primer medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER)

La FDA aprueba en Estados Unidos el primer medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) abril 2, 2026 La terapia servirá para el tratamiento de pacientes con deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una inmunodeficiencia primaria asociada a infecciones, con elevada mortalidad. Este nuevo medicamento de terapia génica de la empresa Rocket Pharma fue diseñado por un equipo investigador del CIEMAT, del Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS.FJD), y el Hospital Universitario Niño Jesús participó en el ensayo clínico pivotal. https://genotipia.com/genetica_medica_news/fda-terapia-genica-espana/