Primeros resultados indican que una terapia génica para la Ataxia de Friedreich es segura, con resultados preliminares de posible eficacia.

AAVrh.10hFXN Gene Therapy for the Cardiomyopathy of Friedreich Ataxia A Nonrandomized Clinical Trial Ronald G. Crystal, MD1; Jonathan W. Weinsaft, MD2; Stephen M. Kaminsky, PhD1 https://jamanetwork.com/journals/jamacardiology/fullarticle/2850507?utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-8sKNG-q0t5WYMF8OvlOaDmQAlIRi12UBo8A5_K_gCD4btT7EbsZDBhOHW2kxG9usH-0peV3gwB8gEUlecQF7TCiGgaHw&_hsmi=143641491&utm_content=143603669&utm_source=hs_email