7 de septiembre: Día Mundial de Concienciación sobre Duchenne

https://www.iqvia.com/library/publications/efpia-patients-wait-indicator-2025-survey 7 de septiembre: Día Mundial de Concienciación sobre Duchenne DPPE denuncia demoras de más de 500 días en el acceso a tratamientos clave para su calidad de vida El acceso no se limita a los fármacos: incluye diagnóstico precoz, fisioterapia, rehabilitación, valoración de la discapacidad y apoyos a la dependencia La distrofia muscular de Duchenne afecta a 1.100 españoles, en su mayoría varones Madrid, 3 de septiembre de 2026. Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tardan más de 500 días en acceder a tratamientos innovadores, una demora que en el caso de los medicamentos huérfanos puede superar los 570 días y ha llegado a rebasar los 700 en ediciones anteriores. Así lo denuncia Duchenne Parent Project España (DPPE) con motivo del Día Mundial de Concienciación sobre la Distrofia Muscular de Duchenne, que se celebra este 7 de septiembre con el lema ‘El acceso cambia vidas’ y en el que recuerdan que estos retrasos impactan en la calidad de vida de los pacientes. “El acceso cambia vidas, pero solo si es completo. No hablamos únicamente de los más de 500 días de espera media para un tratamiento innovador ya aprobado en Europa. Hablamos también de que las familias tengan conocimiento y formación, de una atención multidisciplinar real desde el primer día, de tecnología que dé autonomía, de eliminar barreras físicas, educativas y sociales, de fisioterapia especializada continua y de que la valoración de la discapacidad y la dependencia no se eternicen. Y, por supuesto, de que no existan diferencias por código postal a la hora de acceder a las terapias. En Duchenne cada mes cuenta”, denuncia Silvia Ávila, presidenta de DPPE. Según el último Informe W.A.I.T. de EFPIA/IQVIA, el tiempo medio de acceso a los medicamentos innovadores en España se sitúa en 537 días (frente a los 616 del año anterior), casi el triple de los 180 días de referencia europea. Este retraso farmacológico es un pilar clave, pero no el único. La fisioterapia, esencial desde el diagnóstico, ilustra la misma inequidad: el sistema público suele cubrir solo dos sesiones semanales y únicamente hasta los seis años. El resto recae en el bolsillo de las familias, con diferencias notables según la comunidad. Lo mismo ocurre con la valoración de la discapacidad y las ayudas a la dependencia. Aunque en los últimos meses se han logrado avances en la financiación nacional de tratamientos como givinostat y vamorolona, desde DPPE advierten que el verdadero reto es un acceso real, rápido y homogéneo en todos los ámbitos. «No puede haber diferencias por código postal», finaliza Ávila. España se tiñe de rojo Como cada 7 de septiembre, más de 70 monumentos y edificios emblemáticos de toda España, como el Teatro Campoamor de Oviedo o el Castillo de Bellver (Palma de Mallorca), se iluminarán de rojo en señal de solidaridad y de exigencia de igualdad de acceso. Además, la asociación invita a toda la ciudadanía a vestir de rojo y compartir fotos con una prenda roja, etiquetando a @Dppspain y utilizando los hashtags #WDAD2026 y #RojoPorDuchenne. Coincidiendo con el Día Mundial, Duchenne Parent Project España celebrará el XI Workshop de Transferencia del Conocimiento Científico en la Distrofia Muscular de Duchenne, el 7 de septiembre en la Facultat de Biologia de la Universitat de Barcelona. El encuentro reunirá a investigadores de toda España para abordar avances en terapias, biomarcadores y el impacto de la enfermedad en corazón y cerebro. Además, Duchenne Parent Project España inaugura el 7 de septiembre en el Parque de El Retiro de Madrid la exposición fotográfica y sonora Escuchar cambia la historia, con el apoyo de Santhera. La muestra, obra del fotógrafo Jeosm, retrata a pacientes y familias como protagonistas y acompaña cada imagen con ficciones sonoras que reflejan el día a día de convivir con Duchenne: el diagnóstico, la escolarización, el acceso a las terapias y la lucha cotidiana por una vida plena. La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética, degenerativa y sin cura, que afecta en España a cerca de 1.100 personas, en su mayoría varones. Se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y el funcionamiento del músculo. Esta carencia genera un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. Su evolución provoca una pérdida progresiva de movilidad y la necesidad de soporte vital y atención domiciliaria 24 horas, generalmente proporcionada por sus familias desde edades tempranas. La DMD se manifiesta principalmente en los varones debido a que el gen de la DMD se encuentra en el cromosoma X. La mutación del gen que causa Duchenne, generalmente se transmite de la madre al hijo, sin embargo, un 35% de los casos ocurren por mutación espontánea “de-novo”. Puede ocurrir en cualquier familia, no conoce fronteras y afecta a todas las culturas y razas. Sobre Duchenne Parent Project España Duchenne Parent Project España es una asociación sin ánimo de lucro creada y dirigida por padres y madres de niños con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB). Trabaja para encontrar una cura, mejorar el cuidado clínico y garantizar que todos los pacientes tengan acceso a los mejores tratamientos disponibles.