La FDA aprueba la primera terapia génica para pacientes pediátricos con síndrome de Sanfilippo tipo A Esta innovadora terapia génica ofrece una nueva opción para niños con una enfermedad rara y progresiva del neurodesarrollo.

FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A Innovative gene therapy offers a new option for children with a rare, progressive neurodevelopmental disease https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-pediatric-patients-sanfilippo-syndrome-type