La FDA aprueba una terapia para tratar la ataxia en pacientes con ataxia-telangiectasia, un trastorno genético poco frecuente.

FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-therapy-treat-ataxia-patients-ataxia-telangiectasia-rare-genetic-disorder?utm_medium=email&utm_source=govdelivery La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado Aqneursa (levacetil-leucina) para tratar la ataxia en adultos y niños con ataxia-telangiectasia que pesen al menos 15 kg (aproximadamente 33 libras). Aqneursa había sido aprobado previamente en 2024 para tratar los síntomas neurológicos de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, otra afección neurológica rara. La ataxia-telangiectasia es un trastorno genético raro que provoca una pérdida progresiva del equilibrio, la coordinación y el movimiento, y que suele manifestarse en la primera infancia. Hasta ahora, no existían tratamientos aprobados para sus síntomas neurológicos. Aqneursa se administra por vía oral, con o sin alimentos, a una dosis basada en el peso corporal del paciente. Su eficacia se demostró en un ensayo clínico con 73 pacientes, en el que aquellos tratados con Aqneursa mostraron una mejoría significativa en las mediciones de la marcha, el equilibrio y el habla en comparación con los pacientes que recibieron placebo.