¡5 nuevas designaciones de medicamentos huérfanos!
Designaciones de autorizaciones de mercadoTratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP)
Actelion Registration Ltd
Reino Unido
20 Diciembre 2013 ¿Qué es Opsumit y para qué se utiliza? Opsumit es un medicamento cuyo principio activo es el macitentan. Se utiliza para el tratamiento a largo plazo de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), una enfermedad caracterizada por un aumento anormal de la tensión de las arterias pulmonares que provoca síntomas como disnea (dificultad para respirar) y cansancio. Opsumit se utiliza en adultos que padecen una HAP clasificada como de «clase funcional II o III de la OMS». La «clase» refleja la gravedad de la enfermedad: los pacientes con HAP de clase II presentan una ligera limitación para la actividad física y los de clase III presentan una notable limitación de la actividad física. Opsumit puede emplearse solo o en combinación con otros medicamentos contra la HAP; para más información, consulte el prospecto. Dado que el número de pacientes afectados por la HAP es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Opsumit fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 27 de septiembre de 2011. Tratamiento de los errores congénitos en la síntesis de los ácidos biliares
ácido cólico
Laboratoire CTRS
Francia
12 Septiembre 2013 ¿Qué es Orphacol y para qué se utiliza? Orphacol es un medicamento que contiene ácido cólico, una sustancia que se encuentra en la bilis y ayuda a digerir las grasas. Se utiliza para tratar a adultos y niños a partir del mes de edad que presentan una anomalía genética que les impide producir bilis. Orphacol se utiliza en pacientes con cantidades insuficientes de dos enzimas hepáticas específicas (3β-hidroxi-Δ5-C27-esteroide oxidorreductasa o Δ4-3-oxosteroide-5β-reductasa). Esta carencia imposibilita la producción en el hígado de una cantidad suficiente de los principales componentes de la bilis, los llamados ácidos biliares primarios, como el ácido cólico. Al carecer de estos ácidos biliares primarios, se producen ácidos biliares anormales que pueden dañar el hígado y desencadenar una insuficiencia hepática potencialmente mortal. Dado que el número de pacientes afectados por errores congénitos en la síntesis de los ácidos biliares primarios es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Orphacol fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 18 de diciembre de 2002. Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
Tratamiento de la enfermedad veno-oclusiva (EVO) hepática grave
Gentium S.p.A
Italia
18 Octubre2013 ¿Qué es Defitelio y para qué se utiliza? Defitelio es un medicamento que contiene el principio activo defibrotida. Se usa para el tratamiento de la enfermedad veno-oclusiva (EVO) grave en pacientes sometidos a trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (de la sangre). La EVO es una afección caracterizada por un bloqueo de las venas del hígado que ocasiona una disfunción hepática. Defitelio se utiliza en adultos y en niños a partir de un mes de edad. Dado que el número de pacientes afectados por la EVO es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Defitelio fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 29 de julio de 2004.
Tratamiento del mieloma múltiple
Celgene Europe Ltd
Reino Unido
5 Agosto 2013 ¿Qué es Imnovid y para qué se utiliza? Imnovid es un anticancerígeno que contiene el principio activo pomalidomida. Se utiliza en combinación con dexametasona (un fármaco antiinflamatorio) para tratar el mieloma múltiple (un cáncer de la médula ósea). Se administra a pacientes adultos que han recibido al menos dos tratamientos previos, incluyendo lenalidomida y bortezomib, y que hayan experimentado una progresión de la enfermedad desde el último tratamiento.
Dado el escaso número de pacientes con mieloma múltiple, la enfermedad se considera “rara”, por lo que Imnovid fue declarado “medicamento huérfano” (el que se emplea en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.
Procysbi (cisteamina (en forma de bitartrato de mercaptamina))
Tratamiento de la cistinosis nefropática (renal)
Raptor Pharmaceuticals Europe
Países Bajos
06/09/2013 ¿Qué es Procysbi y para qué se utiliza? Procysbi es un medicamento que contiene el principio activo mercaptamina (también conocido como cisteamina). Se utiliza en pacientes con cistinosis nefropática (renal). La cistinosis es una enfermedad hereditaria en la que la cistina, un aminoácido presente de forma natural en el organismo, se acumula en cantidades excesivas dentro de las células, especialmente las de los riñones y los ojos, dañándolas. Dado que el número de pacientes afectados por la cistinosis es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Procysbi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 20 de septiembre de 2010.
Procysbi es un «medicamento híbrido», lo que significa que es similar a un «medicamento de referencia» que contiene el mismo principio activo; pero Procysbi se presenta en una formulación que permite una liberación mantenida del principio activo en el organismo. El medicamento de referencia para Procysbi es Cystagon.
Tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC) ; leucemia linfoblástica aguda (LLA)
Ariad Pharma Ltd
Reino Unido
01/07/2013 ¿Qué es Iclusig y para qué se utiliza? Iclusig es un medicamento anticancerígeno que contiene la sustancia activa ponatinib. Se usa para tratar a adultos con los siguientes tipos de leucemia (cáncer de glóbulos blancos): - leucemia mieloide crónica (LMC) en sus diversas etapas conocidas como fase crónica, fase acelerada y fase blástica;
- leucemia linfoblástica aguda (LLA) en pacientes que tienen el «cromosoma Filadelfia positivo» (Ph+). Ph+ significa que algunos de los genes del paciente se han reorganizado para formar un cromosoma especial denominado el cromosoma Filadelfia y que deriva en el desarrollo de la leucemia. Los cromosomas Filadelfia se encuentran en pacientes afectados por LLA aunque está presente en la mayor parte de los pacientes afectados por LMC.
Iclusig se administra en pacientes que no responden o no toleran dasatinib o nilotinib (otros medicamentos anticancerígenos) y en los que no esté indicado el tratamiento subsiguiente con imatinib. También se administra en pacientes con una mutación genética denominada «mutación T315I» que les hace resistentes al tratamiento con imatinib, dasatinib o nilotinib.
Dado que el número de pacientes con LMC y LLA es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Iclusig fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 2 de febrero de 2010.
Extensión de la indicación:
Tratamiento del mieloma múltiple
Celgene Europe Ltd.
Reino Unido
25/04/2013 ¿Qué es Revlimid? Revlimid es un medicamento que contiene el principio activo lenalidomida. Se presenta en cápsulas
(2,5 mg, 5 mg, 7,5 mg, 10 mg, 15 mg y 25 mg). ¿Para qué se utiliza Revlimid? Revlimid es un medicamento contra el cáncer indicado en su origen para tratar adultos con mieloma múltiple.
El 25de abril de 2013, el CHMP aprobó la siguiente nueva indicación terapéutica para Revlimid: Síndromes mielodisplásticos Revlimid está indicado para el tratamiento de pacientes con anemia dependiente de la transfusión debido al riesgo bajo o intermedio de los síndromes mielodisplásticos asociados con la anomalía genética, la supresión aislada 5q, cuando otros tratamientos no son adecuados o son insuficientes.
Tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC)
Pfizer Limited
Reino Unido
27/03/2013
¿Qué es Bosulif y para qué se utiliza?
Bosulif es un medicamento anticanceroso cuyo principio activo es el bosutinib. Se utiliza para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC), un cáncer de los glóbulos blancos en el que los granulocitos (un tipo de glóbulos blancos) comienzan a proliferar sin control. Bosulif se utiliza en pacientes con «cromosoma Philadelphia positivo» (Ph+). Esto significa que algunos de los genes de los pacientes se han reorganizado formando un cromosoma especial denominado cromosoma Philadelphia. Bosulif se emplea para tratar tres estadios de la LMC denominados «fase crónica», «fase acelerada» y «fase blástica». Solo se utiliza cuando la LMC ya se ha tratado con uno o más inhibidores de la tirosina cinasa (medicamentos para la LMC que actúan de un modo similar a Bosulif) y cuando los inhibidores de la tirosina cinasa denominados imatinib, nilotinib y dasatinib no se consideran opciones adecuadas de tratamiento.
Dado que el número de pacientes afectados por la LMC es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Bosulif fue designado «medicamento huérfano» (es decir, y un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 4 de agosto de 2010.
NexoBrid (concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína)
Tratamiento de quemarudas térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo
Teva Pharma GmbH
Alemania
27/03/2013 ¿Qué es NexoBrid?
NexoBrid es un medicamento que contiene el principio activo «concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína». Se presenta en forma de polvo y gel, que se mezclan para formar un gel (2 g/22 g o 5 g/55 g). ¿Para qué se utiliza NexoBrid?
NexoBrid se emplea para la extracción de escaras (tejido muerto y seco, grueso, correoso y negro) en adultos con quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo. Las quemaduras de espesor parcial profundo (también denominadas quemaduras «de segundo grado») penetran hasta una región profunda de la piel llamada dermis, mientras que las quemaduras de espesor completo (también denominadas quemaduras de «tercer grado») penetran incluso más a través de toda la dermis.
Debido a que el número de pacientes afectados por quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que NexoBrid fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 30 de julio de 2002.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
Glybera (alipogén tiparvovec)
El tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa
uniQure biopharma B.V.
Países Bajos
25/10/2012 ¿Qué es Glybera?
Glybera es un medicamento que contiene el principio activo alipogén tiparvovec. Se presenta en forma de solución inyectable.
Glybera es un tipo de medicamento de terapia avanzada denominado «producto de terapia génica». Se trata de un tipo de medicamento que actúa mediante la inserción de genes en el organismo. ¿Para qué se utiliza Glybera?
Glybera se utiliza para el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos que presentan ataques graves o múltiples de pancreatitis (inflamación del páncreas) a pesar de mantener una dieta baja en grasas.
La deficiencia de lipoproteína lipasa es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan un defecto en el gen que codifica la lipoproteína lipasa, una enzima responsable de la degradación de las grasas. Los pacientes con esta enfermedad deben seguir una dieta estricta baja en grasas y tienen tendencia a sufrir ataques recurrentes de pancreatitis, que es una complicación grave y potencialmente mortal.
Glybera solo debe emplearse en los pacientes cuya enfermedad ha sido confirmada mediante las pruebas genéticas pertinentes y que presentan concentraciones detectables de la enzima lipoproteína lipasa en sangre.
Debido a que el número de pacientes afectados por la deficiencia de lipoproteína lipasa es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Glybera fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de marzo de 2004.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
Adcetris (brentuximab vedotin)
El tratamiento de linfoma de Hodgkin
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
Reino Unido
25/10/2012
¿Qué es Adcetris?
Adcetris es un medicamento que contiene el principio activo brentuximab vedotin. Se presenta en forma de polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en vena). ¿Para qué se utiliza Adcetris?
Adcetris está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de Hodgkin (LH, un tipo de cáncer que se origina en los glóbulos sanguíneos del sistema linfático que forma parte del sistema inmunitario), cuando las células tumorales son CD30 positivas (cuando presentan una proteína llamada CD30 en la superficie, en los siguientes casos:
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a un trasplante autólogo de células madre (trasplante de células del propio paciente que producen los glóbulos sanguíneos); cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido al menos a dos tratamientos previos cuando el trasplante autólogo de células madre o la poliquimioterapia (una combinación de medicamentos contra el cáncer) no es una opción terapéutica. Adcetris está indicado también para el tratamiento de pacientes con linfoma anaplásico de células grandes (LACGs, un cáncer positivo para CD30 que afecta a los glóbulos blancos llamados linfocitos T) sistémico cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a otros tratamientos. Debido a que el número de pacientes afectados por el LH y el LACGs es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Adcetris fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 15 de enero de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
El tratamiento de la enfermedad de Cushing
Novartis Europharm Limited
Reino Unido
24/04/2012 ¿Qué es Signifor?
Signifor es un medicamento cuyo principio activo es la pasireotida. Se presenta en forma de solución inyectable. ¿Para qué se utiliza Signifor?
Signifor se utiliza para tratar pacientes adultos con enfermedad de Cushing en los que la cirugía ha fracasado o no es una opción.
La enfermedad de Cushing la provoca un tumor en la hipófisis (una glándula situada en la base del cerebro) que libera una cantidad excesiva de una hormona denominada ACTH que a su vez estimula la producción de una cantidad excesiva de cortisol (una hormona que se conoce también como «hormona del estrés» porque se libera en respuesta al estrés).
Debido a que el número de pacientes afectados por la enfermedad de Cushing es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Signifor fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
leucemia mieloide aguda (LMA)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012
¿Qué es Dacogen?
Dacogen es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo decitabina. ¿Para qué se utiliza Dacogen?
Dacogen está indicado para el tratamiento de pacientes adultos de 65 o más años con leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos de la sangre. Se utiliza en pacientes con diagnóstico reciente de LMA, que no son candidatos a un tratamiento inicial con quimioterapia (medicamentos anticancerosos) convencional
Debido a que el número de pacientes afectados por LMA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Dacogen fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2006.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
síndrome de intestino corto
Nycomed Danmark APS
Dinamarca
30/08/2012
¿Qué es Revestive?
Revestive es un medicamento que contiene el principio activo teduglutida. Se presenta en forma de polvo y un disolvente para preparar una solución inyectable. ¿Para qué se utiliza Revestive?
Revestive se utiliza para tratar el síndrome de intestino corto en adultos. El síndrome de intestino corto es una dolencia en la que el intestino no absorbe adecuadamente los nutrientes y los líquidos, normalmente tras la extirpación quirúrgica de un gran tramo del intestino delgado. Revestive se emplea una vez se ha producido la «adaptación intestinal» (los cambios en la función del intestino para compensar su menor tamaño tras la intervención).
Debido a que el número de pacientes afectados por el síndrome de intestino corto es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Revestive fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 11 de diciembre de 2011.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
mielofibrosis
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012
¿Qué es Jakavi?
Jakavi es un medicamento que contiene el principio activo ruxolitinib. Se comercializa en comprimidos (5 mg, 15 mg y 20 mg). ¿Para qué se utiliza Jakavi?
Jakavi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis que presentan esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o síntomas relacionados con la enfermedad, como fiebre, sudores nocturnos, dolor óseo y pérdida de peso.
La mielofibrosis es una enfermedad en la cual la médula ósea se vuelve muy densa y rígida, y produce células sanguíneas anómalas e inmaduras. Jakavi puede utilizarse en tres formas de esta enfermedad: mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica, cuya causa es desconocida), mielofibrosis secundaria a policitemia vera (en la cual la enfermedad se asocia a una sobreproducción de glóbulos rojos) y mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial (en la cual la enfermedad está asociada a una sobreproducción de plaquetas, los componentes que ayudan a la coagulación de la sangre).
Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Jakavi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para la mielofibrosis idiopática crónica el 7 de noviembre de 2008 y para la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial, el 3 de abril de 2009.
Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.
fibrosis quística (FQ)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012
¿Qué es Kalydeco?
Kalydeco es un medicamento que contiene el principio activo ivacaftor. Se presenta en comprimidos (150 mg). ¿Para qué se utiliza Kalydeco?
Kalydeco está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 o más años de edad con la mutación G551D en el gen de la proteína denominada reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células que secretan el moco en los pulmones y a las células que secretan el jugo digestivo de las glándulas intestinales y pancreáticas. En la fibrosis quística, estas secreciones se hacen espesas y obstruyen las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de los alimentos, cuyo resultado es un crecimiento deficiente e infección e inflamación de los pulmones a largo plazo al no poder eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que «Kalydeco» fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de julio de 2008.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercadoEn la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos. Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
Designaciones de medicamentos huérfanosAbril 2014 Tratamiento del linfoma linfoplasmacítico
Ibrutinib Tratamiento del cáncer de ovario
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos Tratamiento de la leucemia / linfoma linfoblástico de células B
Células T autólogas transducidas con vector lentivirus que contienen un receptor antigénico quimérico contra CD19 Tratamiento de amiloidose associada a la transtirretina
Oligonucleótido sintético de ARNip bicatenario dirigido al ARNm de la transtiretina unido mediante enlace covalente a un ligando que contiene tres residuos de N-acetilgalactosamina Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano anti-CD38 Prevención de la displasia broncopulmonar
Citrato de cafeína Prevención de la displasia broncopulmonar
Proteína D humana recombinante del surfactante
Marzo 2014 Tratamiento de polineuropatía amiloide familiar
Oligonucleótido fosforotioato específico de la transtirretina Tratamiento de la enfermedad de almacenamiento del glucógeno tipo II (enfermedad de Pompe)
Alfa-glucosidasa humana recombinante conjugada con múltiples copias de glicano sintético bis-manosa-6-fosfato-tetra-manosa Tratamiento del cáncer de páncreas
Bitartrato de cisteamina Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Células mesenquimales del estroma humano cultivadas ex-vivo Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Eculizumab Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Volasertib Tratamiento de la amaurosis congénita de Leber
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano GUCY2D Tratamiento de la inmunodeficiencia severa combinada del deficit del gene activadora recombinase 1
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gene humano de la RAG1 Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Doxorubicina (6-maleimidocaproil) hidrazona Tratamiento de la enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas
Sulfato de amikacina Tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A
Combinacion fija de (R-S) baclofeno, cloridrato de naltrexona e Dsorbitol febrero 2014 Tratmiento de la enfermedad de Farber
Ceramidase ácido humano recombinante Prevención de la infecc ión congénita por citomegalovirus tras infección primaria por citomegalovirus
Mezcla de anticorpos monoclonales recombinantes humanos de tipo IgG1 anti glicoproteínas do envelope do citomegalovírus humano Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Diacereina Diagnóstico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Galio(68Ga)-N-[(4,7,10-Tricarboximetil-1,4,7,10-tetraazaciclododec-1-il)acetil]-D-fenilalanil-L-cisteinil-L-tirosil-D-triptofanil-L-lisil-L-treoninil-L-cisteinil-L-treonina-cíclico(2-7)disulfuro Prevención del retraso de la función del órgano transplantado
Eculizumab Tratamiento de la fibrosis quística
11-(4-Dimetilamino-3-hidroxi-6-metil-tetrahidro-piran-2-iloxyi)-2-etil-3,4,10-trihidroxi-3,5,6,8,10,12,14-heptametil-1-oxa-6-aza-ciclopentadecano-13,15-dione Tratamiento de la fibrosis quística
Cisteamina Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro Tratamiento del síndrome de Rett
3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone Tratamiento de la policitemia vera
Ruxolitinib Tratamiento de la adrenoleucodistrofia
Pioglitazona Diagnostico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Ácido diacético de 68Ga-2,2'-(7-(4-((S)-1-((4S,7S,10S,13R,16S,19R)-4-((R)-1-amino-3-(4-hidroxifenil)-1-oxopropano-2-ilcarbamoil)-10-(4-aminobutil)-16-(4-((S)-2,6-dioxohexahidropirimidina-4-carboxamido)benzil)-7-((R)-1-hidroxietil)-6,9,12,15,18-pentaoxo-13-(4-ureidobenzil)-1,2-ditia-5,8,11,14,17-pentaazacicloicosan-19-ilamino)-3-(4-clorofenil)-1-oxopropano-2-ilamino)-1-carboxi-4-oxobutil)-1,4,7-triazonano-1,4-diil) Tratamiento del glioma
Células dendríticas autólogas pulsadas con péptidos sintéticos derivados de antígenos tumorales (MAGE-1, HER-2, AIM-2, TRP-2, gp100 y receptor alfa de interleucina 13) Tratamiento de la neuritis óptica
N-({Carbamoilmetil-[3-(2-oxo-pirrolidin-1-il)-propil]-carbamoil}-metil)-2-[2-(2-fluoro-fenil)-etilamino]-N-isobutil-acetamida Tratamiento del sindrome de la quilomicronémia familiar
Oligonucleótido fosforotioato anti apolipoproteína C-III
enero 2014 Tratamiento del mesotelioma maligno
Amatuximab Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/ linfoma con pequeños linfocíticos
Inecalcitol Tratamiento de la hemorragia subaracnoidea por rotura de aneurisma
Nitrito de sodio Tratamiento de la infección por el virus de la hepatitis delta
Lonafarnib Tratmiento de la miotonia distrofica
(6aS)-1,10-dimethoxi-6-methil-5,6,6a,7-tetrahidro-4Hdibenzo[de,g]quinoline-2,9-diol Tratamiento de la infección por adenovirus en pacientes beneficiarios de un trasplante alogénico de hemocitoblastos
Linfocitos T específicos de adenovirus derivados de leucocitos de donantes alogénicos, expandidos ex vivo Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
ácido obeticólico Tratamiento del mesotelioma malign
Células dendríticas autólogas cargadas de lisado alogénico de células de tumor Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Alantoína Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Células progenitoras adultas multipotentes derivadas de la médula ósea expandidas ex vivo Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica linfoma linfocítico pequeño
Sal del ácido bencenosulfónico de N-(3-(5-fluoro-2-(4-(2-metoxietoxi)fenilamino)pirimidina-4-ilamino)fenil)acrilamida Diciembre 2013 Tratamiento de la fibrosis quística
Óxido nítrico Tratamiento de hipoparatiroidismo
Hormona paratiroide recombinante humana Tratamiento del glioma
Células y lisados celulares alogénicos y autólogos haptenizados e irradiados, derivados de glioblastoma Tratamiento del linfoma follicular
Ibrutinib Prevención de la enterocolitis necrotizante
Bifidobacterium bifidum y Lactobacillus acidophilus Tratamiento de síndrome de Alagille
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano Prevención del fallo del acceso arteriovenoso en los pacientes en hemodiálisis
Elastasa pancreática humana recombinante de tipo I Tratamiento de Síndrome de Dravet
Clorhidrato de fenfluramina Tratamiento del dengue
Poli[ester de poliethilene glycol del acido 2-[(4-{[1-carboxy-2(hexadecilcarbamoil)ethil]sulfanil}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoil-(2-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hydroxi-4oxo-1,4-dihydropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}ethil]sulfanil}-3-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hidroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}propanamido)-3-(3-hydroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)propanoil Ethil ester) )-methoxi]acetil}oxi)butil)sulfanil]-3-(hexadecilcarbamoil)propanoico] Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 modificado con estructura biespecífica contra los factores IX, IXa, X y Xa Noviembre 2013 Tratamiento del glioma
Leucocitos autólogos expandidos ex-vivo tratados con5-aza-2’-desoxicitidina Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (sindrome de Hunter)
Anticuerpo monoclonal recombinante humano del receptor de insulina fusionado a iduronate 2 sulfatase Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Sorafenib tosilato Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Sorafenib tosilato Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Defibrotida Tratamiento del carcinoma hepatocellular
Tivantinib Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
Ibrutinib Prevención de la disfunción del acceso arteriovenoso en los pacientes sometidos a la creación quirúrgica de un acceso arteriovenoso para la hemodiálisis
Sirolimus Para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Anticuerpo monoclonal humano anti interleucina 13 humana Tratamiento de las lesiones de la médula espinal
Péptido sintetico de doce amino ácidos desiñado segun el órgano subcomisural-espondina Tratamiento del cáncer de ovario
Trebananib Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Soraprazán
Octubre 2013 Tratamiento de déficit del factor VII
Proteina de fusion recombinante compuesta del factor VIIa de coagulacion humano unido a la albumina humana Tratamiento de los trastornos miotónicas
Chlorhidrato de mexiletina Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano recombinante de la clase IgM antiproteína 78 glucosa regulada Tratamiento de la sarcoidosis
L-Pir-L-Glu-L-Gln-L-Leu-L-Glu-L-Arg-L-Ala-L-Leu-L-Asn-L-Ser-LSer Tratamiento del síndrome de dolor regional complejo
Ácido zoledrónico Tratamiento del síndrome de Allan-Herndon-Dudley
Ácido 3,5-Diiodotiropropiónico Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Naproxcinod Tratamiento de la fibrosis quística
Oligonucleótido antisentido dirigido a la mutación delta F508 del CFTR Tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich
Células CD34 + autologas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano del síndrome de Wiskott-Aldrich Julio y Agosto 2013 Tratamiento de la proteinosis alveolar pulmonar
Factor estimulador de colonias de granulocitos-macrófagos Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos
Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos Tratamiento de la leucemia / linfoma linfoblástico de células B
Moxetumomab pasudotox Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Hemina humana Tratamiento de los timomas malignos
Belinostat Tratamiento del cáncer de páncreas (1-metil-2-nitro-1H-imidazol-5-il) metil N,N'-bis(2-bromoetil) diamidofosfato Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Daratumumab Tratamiento del cáncer de ovario
Fosbretabulina trometamol Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Células alogénicas progenitoras de neuronas motoras procedentes de células madre embrionarias humanas Prevención de la reinfección por hepatitis B post trasplante hepático
Anticuerpo monoclonal recombinante humano contra el virus de la hepatitis B Tratamiento del linfoma follicular
(S)-3-(1-(9H-purina-6-ilamino)etil)-8-cloro-2-fenilisoquinolin-1(2H)-ona Tratamiento de la ataxia telangiectasia
Fosfato sódico de dexametasona encapsulado en eritrocitos autólogos humanos Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la aciduria argininsuccínica
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la hiperargininemia
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de déficit de N-acetilglutamato sintetasa (NAGS)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamitento de la citrulinemia de tipo 2
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la deficiencia de ornitina translocasa (hiperornitinemia hiperamonemiahomocitrulinuria;síndrome HHH)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto Tratamiento de la deficiencia de células madre limbares
Epitelio corneal humano autólogo expandido ex-vivo que contiene células madre Tratamiento del osteosarcoma
Complejo lipidico de cisplatino Tratamiento de la acromegalia
Acetato de octreotida (vía oral) Tratamiento del linfoma nodal de la zona marginal
Idelalisib Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/del linfoma linfocítico pequeño
Idelalisib Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Trans N1-((1R,2S)-2-fenilciclopropil) ciclohexano-1, 4-diamina bisclorhidrato Tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante
Tolvaptán Tratamiento de la osteonecrosis no traumática
Celulas de la medula osea humana alogenicas derivadas de osteobastos poco diferenciados Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la variante 2 del empalme del gen claudin-18 Tratamiento de las infecciones pulmonares por Pseudomonas aeruginosa en la fibrosis quística
Anticuerpo recombinante anti-Pseudomonas aeruginosa PcrV Fab’ Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana recombinante modificada por fusion de dos cadenas polipetidicas hidrofilica Tratamiento de la enfermedad de Behçet
Apremilast Tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Budesónida Tratamiento de la mastocitosis
Cladribina Tratamiento de la deficiencia congenital de sucrose-isomaltase
Sacrosidase Tratamiento de la anemia drepanocítica
(1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoil-3-O-(sodio(2S)-3-ciclohexilpropanoato-2-il)-β-D-galactopiranosil]-4-O-(α-L-fucopiranosil)-5-orotilamidociclohexano-1-ácido carboxílico etil-2-amidil-etiloxi-2-acetil-(8-amino-1,3,6-naftalenotris sodiosulfonato) amida Tratamiento para la neuromielitis óptica
Eculizumab Tratamiento del linfoma extranodal de la zona marginal del tejido linfoide asociado a mucosas (linfoma MALT)
Idelalisib Tratamiento del linfoma esplénico de la zona marginal
Idelalisib
Junio 2013 Tratamiento de la fibrosis quística
4,6,4’-trimetilangelicina Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Diclorhidrato de 5-[1-(2,6-diclorobencil)piperidina-4-ilmetoxi]quinazolina-2,4-diamina Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Clorito de sodio Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural Tratamiento de la paquioniquia congénita
Oligonucleótido sintético de doble cadena de siRNA dirigido contra la mutación 6a N171K de la queratina Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural Tratamiento de la insuficiencia hepática aguda
Células humanas inmortalizadas de hepatoblastoma C3A Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos Tratamiento de retinosis pigmentaria
Unoprostona isopropilo Tratamiento de la miotonía no distrófica
Clorhidrato de mexiletina Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de célula B
Inotuzumab Ozogamicina Tratamiento del carcinoma adrenocortical
N-[2,6-bis(1-metiletil)fenil]-N’-[[1-[4-(dimetilamino)fenil]ciclopentil]metil]urea, sal clorhidrato Tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped
Células mesenquimales derivadas de la médula ósea alogénico ampliadas ex vivo en medio sintético Tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva de la transglutaminasa-1-deficiente
Transglutaminasa 1 recombinante humana encapsulada en liposomas Tratamiento de la fibrosis quística
Mutante CXCL8 humano recombinante Tratamiento del mesothelioma malign
Clorhidrato de N-metil-4-({4-[({3-metil(metilsulfonil)aminopirazina-2-il}metil)amino]-5-(trifluorometil) piramidina-2-il}amino) benzamida Tratamiento de la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en pacientes con deterioro de la inmunidad mediada por células
Maribavir Tratamiento de la adenosina deaminasa deficiente en lainmunodeficiencia severa combinada
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gen humano de la ADA Tratamiento de retinosis pigmentaria
Factor humano recombinante de crecimiento del nervio Abril 2013 Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Lenvatinib Tratamiento del glioma
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-yl]-quinolina-6-carboxamida monohidrato Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Lenvatinib Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
R, S-O-(3-piperidino-2-hidroxi-1-propil) - dihidrocloruro de ácido nicotínico amidoxima Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Nintedanib Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
2-hidroxipropil-β-ciclodextrina Marzo 2013 Tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2
Tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Ramiprilato Tratamiento del síndrome de Churg-Strauss
Mepolizumab Tratamiento del linfoma de células del manto
1-[(3R)-3-[4-amino-3-(4-fenoxifenil)-1H-pirazolo[3,4-d]pirimidin-1-il]-1-piperidinil]-2-propen-1-ona Tratamiento del déficit congénito de alfa-1 antitripsina
Acetato de sal de ciclo[L-alanil-L-seril-L-isoleucil-L-proliil-L-prolil-Lglutaminil-L-lisil-L-tirosil-D-prolil-L-prolil-(2S)-2-aminodecanoil-L-alfa-glutamil-L-treonil] Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Anticuerpo monoclonal murino tipo IgM dirigido contra el receptor alfa-beta de las células T Tratamiento de la anemia drepanocítica
Poloxámero 188 El tratamiento de la uveitis crónica no infecciosa
Gevokizumab Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Proteína70 del shock térmico recombinante humana Tratamiento del carcinoma hepatocelular
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-il]-quinolina-6-carboxamida monohidrato Tratamiento de la esclerosis sistémica
Ácido 2-[4-metoxi-3-(2-m-tolil-etoxi)-benzoilamino]-indan-2-carboxilico Febrero 2013 Tratamiento de la acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3
Vector viral adenoasociado recombinante que contiene el gen humano de la CNGB3 Tratamiento de la amiloidosis de amiloide de cadena ligera
Anticuerpos IgG1 kappa humanizado contra amiloide sérico A y AL amiloide Tratamiento de lesiones traumáticas cerebrales moderadas y graves
Progesterona Tratamiento del edema pulmonar por altitud
Ciclo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys Tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica
Treprostinil sódico Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Anticuerpo monoclonal humanizado anti-miostatina Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
L-asparaginasa encapsulada en eritrocitos Enero 2013 Tratamiento del linfoma folicular
Lenalidomida Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Eflornitina en combinación con sulindac Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana modificada recombinante Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Células progenitoras de neuronas motoras alogénicas procedentes de células madre embrionarias humanas Tratamiento de la enfermedad de Wilson
Tetratiomolibdato de Colina Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal recombinante humano de la clase IgG1 kappa contra el antígeno de células madre prostáticas Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Células hematopoiéticas CD34+autólogas transducidas con un vector lentivírico que contiene el gen de labeta A-T87Q –globina humana Tratamiento del cáncer de ovario
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la claudina 6 Tratamiento del glioma
1,2:5,6 Dianhydrogalactitol Tratamiento de la acondroplasia
Péptido natriurético recombinante de tipo C modificado Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Vector viral adeno-asociado del serotipo 9 que contiene el gen de la Nacetilglucosaminidasa alfa humana Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida Tratamiento de retinosis pigmentaria
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano | 
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