Ampliación de la disponibilidad: Información para los pacientes
La ampliación de la disponibilidad, también conocida como “uso compasivo”, proporciona una vía para que los pacientes puedan tener acceso a medicamentos experimentales, productos biológicos y dispositivos médicos para tratar enfermedades o afecciones graves.
Dichos medicamentos/dispositivos experimentales no han sido aprobados a ún por la FDA, y no se ha demostrado su seguridad y eficacia.
Pueda que sean eficaces para tratar una afecci ón, o pueda que no. Es importante recordar que el medicamento/producto biológico/dispositivo médico puede tener efectos secundarios inesperados y graves, y que los pacientes deben considerar los posibles riesgos cuando procuran acceder a un producto médico experimental.
Visite la página del Centro de Dispositivos y Salud Radiológica para obtener información adicional sobre la ampliación de la disponibilidad de dispositivos mé dicos no aprobados.
En esta página, usted encontrará informació n sobre la ampliación de la disponibilidad de medicamentos experimentales y productos biológicos.
Hable con su proveedor de atención médica para averiguar si el uso de un medicamento experimental (incluyendo los productos biológicos) como parte de su tratamiento es indicado para usted. Asegúrese de tener en consideración qué tanto se sabe acerca del producto médico experimental, la gravedad de su afección y las probabilidades de que la terapia sea eficaz. Usted y su médico deben tomar en consideración el tipo de enfermedad que usted padece, la etapa en la que se encuentra y otras afecciones que pudiera estar sufriendo, entre otros factores.
Si otra persona que no sea un médico se encarga de administrar su atención médica, deberá encontrar a un médico acreditado que esté dispuesto a:
- supervisar su tratamiento;
- colaborar con el fabricante y con la FDA;
- obtener los medicamentos (incluyendo productos biológicos);
- supervisar su estado de salud durante el transcurso del tratamiento; y
- presentar la documentación necesaria.
La solicitud de ampliación de la disponibilidad para un solo paciente, a través de una solicitud para un nuevo medicamento experimental, sólo puede ser presentada por un médico acreditado.
Es importante recordar que la empresa que está formulando los medicamentos (incluyendo los productos biológicos) tendrá que proporcionárselos. De no contar con la cooperación de la empresa, usted no tendrá acceso al producto experimental.
¿Cuáles son los diferentes tipos de ampliación de la disponibilidad/uso compasivo?
Conforme a los reglamentos actuales de la FDA relativos a los medicamentos experimentales (incluyendo los productos biológicos), la FDA ha establecido tres categorías en función de las cuales puede aprobarse la ampliación de la disponibilidad. Éstas son:
- ampliación de la disponibilidad para pacientes individuales, incluyendo el uso de emergencia;
- ampliación de la disponibilidad para poblaciones de pacientes de tamaño intermedio; y
- ampliación de la disponibilidad para el uso generalizado del tratamiento.
¿Qué toma en cuenta la FDA al momento de evaluar mi petición?
Cuando un médico tratante envía una solicitud de ampliación de la disponibilidad para tener acceso a un nuevo medicamento experimental (IND, por sus siglas en inglés), la FDA debe tener en cuenta si el paciente o los pacientes que recibirán el tratamiento padecen una enfermedad o afección grave o inminentemente mortal, antes de aprobar o rechazar la petición. El Código de Regulaciones Federales o CFR, por sus siglas en inglés (parte 312.300 del 21 del CFR), explica a detalle cómo puede concederse la ampliación de la disponibilidad y qué medidas debe adoptar la FDA.
Es importante que hable con su médico o proveedor de salud para ver si su enfermedad o afección actual puede definirse como, ya sea:
- una enfermedad/afección grave: una enfermedad o afección relacionada con la morbilidad que afecta notablemente el funcionamiento diario. Por lo general, la morbilidad de breve duración y autolimitante no es suficiente. La morbilidad no tiene que ser irreversible, siempre y cuando sea persistente o recurrente. Si una enfermedad o una afección es grave o no, ésa es una cuestión de juicio clínico que se fundamenta en cómo la enfermedad repercute en factores como la supervivencia, el funcionamiento diario o la probabilidad de que, si se deja sin tratar, pasará de ser una afección leve a convertirse en una grave; o
- inminentemente mortal: una enfermedad o afección está en una etapa en que existe una probabilidad razonable de muerte en cuestión de meses, o una probabilidad de muerte prematura si no se recibe tratamiento oportuno.
La FDA también debe determinar si:
- No existe una alternativa terapéutica comparable o satisfactoria para diagnosticar, supervisar o tratar la enfermedad o la afección.
- El paciente no puede obtener el medicamento con otra solicitud para un nuevo medicamento experimental (IND, por sus siglas en inglés) u otro protocolo.
- El beneficio potencial para el paciente justifica los posibles riesgos del tratamiento y dichos riesgos no son inadmisibles en el contexto de la enfermedad o de la afección a tratar.
- Suministrar el medicamento experimental no interferirá con el incio, la realización o la conclusión de las investigaciones clínicas que contribuirían a sustentar la aprobación de comercialización de la ampliación de la disponibilidad, o que podrían poner en riesgo de otro modo el posible desarrollo del uso de la ampliación de la disponibilidad.
¿Estoy protegido contra riesgos?
Cuando un medicamento es experimental, la legislación federal exige que su uso sea evaluado por una Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) o por un Comité de ética. La función de la IRB es proteger a las personas que reciben el medicamento y asegurarse de que los riesgos sean razonables, teniendo en cuenta los posibles beneficios. La IRB exigirá y evaluará un documento de consentimiento informado para cerciorarse de que los pacientes conozcan los posibles peligros y estén dispuestos a aceptar el nivel de riesgo potencial que implica el uso del medicamento. Sin embargo, es probable que existan riesgos importantes que se desconozcan.
Antes de firmar, lea detenidamente el documento de consentimiento informado que le entreguen y asegúrese de que entiende los riesgos relacionados con el uso del medicamento.
Es posible que su médico tenga acceso a una IRB que, por lo general, esté vinculada a un hospital o a una institución de investigación, aunque también existen IRB independientes. Dependiendo de la IRB, la evaluación puede tener un costo que quizás usted tenga que cubrir.
Si cumplo con los criterios establecidos, ¿tendré derecho a la ampliación de la disponibilidad/al uso compasivo de un medicamento?
No necesariamente. Aun si cumple con los criterios establecidos, es posible que tope con algunos obstáculos.
- Es probable que su médico no pueda solicitar una ampliación de la disponibilidad para usted debido a su historial médico o a los riesgos relacionados con el uso de un medicamento experimental. Su médico debe determinar si los posibles riesgos que supondría el uso del medicamento no exceden los riesgos probables de su enfermedad.
- Pueda que su médico no esté dispuesto a gestionar el uso de un medicamento experimental.
- La empresa que fabrica el medicamento no tiene la obligación de suministrarlo para otros usos aparte de sus ensayos clínicos, y puede que no esté dispuesta o que no tenga autorización para hacerlo.
- Pueda que la empresa no tenga suficientes muestras del medicamento disponibles para todos los pacientes que soliciten una ampliación de la disponibilidad. Algunas empresas establecen un sistema de sorteo para determinar qué pacientes tendrán acceso al tratamiento. Otros toman la decisión caso por caso.
La elaboración de un medicamento experimental es muy costosa. Recuerde que la mayoría de las compañías de seguros médicos no cubrirán el costo de acceder a medicamentos experimentales, y que su hospital o proveedor de seguros pueden cobrarle un cargo adicional por administrar y supervisar su tratamiento con el nuevo medicamento experimental. Es importante que usted y su médico tengan en cuenta el costo del medicamento experimental y de los servicios médicos relacionados con su uso, los cuales no son cubiertos por terceros como los seguros médicos o Medicare.
¿Cómo presentar una solicitud de ampliación de la disponibilidad?
Es importante que recuerde que los pacientes no pueden solicitar la ampliación de la disponibilidad. Sólo un médico autorizado que se encargue de supervisar su atención puede hacerlo. Aun así, los pacientes cumplen una función importante en el proceso de solicitud de ampliación de la disponibilidad y es fundamental que entiendan el proceso. Usted debe:
- Hablar con su médico de si la ampliación de la disponibilidad es lo mejor para usted.
- Pedirle a su médico que consulte la página de la FDA, Ampliación de la disponibilidad: Información para los médicos.
- Pedirle a su médico que se comunique con el fabricante a fin de obtener permiso para administrarle el medicamento.
- Pedirle a su médico que envíe a la FDA la documentación para solicitar la ampliación de la disponibilidad.
Qué pueden esperar usted y su médico después de enviar la solicitud de ampliación de la disponibilidad
- La FDA, ya sea permitirá o no la ampliación de la disponibilidad (suspensión clínica de la solicitud);
- Si no se autoriza el uso del tratamiento, la FDA le notificará al médico de esta decisión. Después de la llamada, la FDA enviará una carta por escrito detallando los motivos por los que rechazó la petición.
- Si la petición es aprobada, se le asignará un número a la solicitud.
- El auspiciante de la solicitud para un nuevo medicamento experimental (el médico tratante) debe proporcionar ese número al fabricante para que pueda enviarle el medicamento.
- La IND se considera activa (puede procederse con el tratamiento) 30 días después de que la FDA la recibe, o si el médico recibe una notificación de la dependencia informándole que puede iniciar el tratamiento antes de lo previsto.
Los médicospueden visitar la página de Ampliación de la disponibilidad: Información para los médicos, a fin de averiguar cómo presentar una solicitud.
¿Preguntas?
Antes de que usted o su prestador de servicios de salud se comuniquen con la FDA para solicitar una ampliación de la disponibilidad a un nuevo medicamento experimental (IND, por sus siglas en inglés), tal vez quiera:
- Buscar posibles ensayos clínicos en los que pudiera participar, siempre y cuando cumpla con los requisitos, utilizando la herramienta de búsqueda de ensayos clínicos o visitando la página ClinicalTrials.gov.
- Buscar programas de ampliación de la disponibilidad específicos a través de un motor de búsqueda en línea.
- Llamar directamente a las empresas farmacéuticas para obtener información sobre sus normas.
- Comunicarse con organizaciones defensoras de los derechos de los pacientes para averiguar si tienen información sobre los programas de ampliación de la disponibilidad para su enfermedad o afección.
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