Cinco acuerdos de terapia génica que marcaron el año 2026 Las grandes farmacéuticas invirtieron miles de millones en administración *in vivo*, inserción génica y cápsides modificadas, mientras que un programa en fase avanzada para la enfermedad de Fabry encontró un nuevo propietario. Escrito por Andrea Corona

Five gene therapy deals that defined 2026 Big Pharma spent billions on in vivo delivery, gene insertion, and engineered capsids, while a late-stage Fabry disease program found a new owner. Written byAndrea Corona https://www.drugdiscoverynews.com/five-gene-therapy-deals-that-defined-2026-17654 Durante la mayor parte de la última década, la gran promesa de la terapia génica ha conllevado un inconveniente complejo: lograr que los genes lleguen a su destino. Los vectores virales pueden no alcanzar el tejido objetivo, las terapias celulares *ex vivo* requieren semanas de fabricación personalizada para cada paciente y muchas herramientas de edición solo permiten realizar pequeñas correcciones, una mutación a la vez. Estas limitaciones han hecho que muchos tratamientos, potencialmente transformadores, resulten costosos, difíciles de producir y poco accesibles para la mayoría de las personas que podrían beneficiarse de ellos. En 2026, los responsables de cerrar acuerdos abordaron este obstáculo directamente. Las operaciones más importantes del año en el ámbito de la terapia génica se centraron en empresas que desarrollan métodos para modificar células dentro del organismo, insertar segmentos completos de ADN en ubicaciones precisas y administrar terapias en el ojo mediante una sencilla inyección en la consulta médica. Eli Lilly and Company encabezó esta iniciativa con tres de los cinco acuerdos que se detallan a continuación; todo ello forma parte de un impulso más amplio en medicina genética que incluyó la apertura de un centro de investigación especializado en Boston. En otro segmento del mercado, un programa en fase avanzada para la enfermedad de Fabry cambió de manos tras una subasta derivada de un proceso de bancarrota. Este caso sirve para recordar que contar con datos clínicos sólidos no garantiza, por sí solo, que la empresa desarrolladora logre sobrevivir lo suficiente para llevar su terapia al mercado.