OFTALMOLOGÍA
Ensayo pionero para frenar la enfermedad de Stargardt
IM · 22 mayo 2018 00:38
El Institut de la Màcula, dirigido por el oftalmólogo e investigador Jordi Monés MD, PhD, ha iniciado un ensayo clinico pionero para tratar de frenar el avance de la enfermedad de Stargardt (STGD), la distrofia macular hereditaria más común en niños y adultos. Quienes padeden la enfermedad tienen la visión afectada por una mancha central que les impide leer, reconocer caras, conducir o ver la televisión.
Este ensayo clínico, en fase 2b, tiene como objetivo probar la eficacia y seguridad de un fármaco denominado Zimura que ha sido desarrollado por la corporación Ophthotech, especializada en el descubrimiento y desarrollo de soluciones de terapia génica para tratar enfermedades oftalmológicas. Sobre esta enfermedad hay muy pocas líneas de investigación y sólo se realizan en algunos centros de referencia internacional.
El fármaco está pensado para regular la sobreactividad del sistema del complemento (componente crucial en las respuestas inmunes innatas). La inflamación provocada por esta sobreactivación ha sido relacionada con el desarrollo de enfermedades de la retina ya que puede atacar a las células sanas afectando a la visión. Zimura, que se administra mediante inyecciones intravitreas, bloquea una proteína del complemento conocida como C5. En estudios de laboratorio, la inhibición de C5 impidió la degeneración de las células de la retina.
“Encontrar un tratamiento efectivo para las enfermedades degenerativas es un gran reto. No es un camino fácil, pero nos vamos acercando. Los nuevos avances biomédicos que se están produciendo en otros ámbitos de la ciencia y la medicina contribuyen a ello”, afirma Jordi Monés.
Para participar en este ensayo clínico se siguen unos rigurosos protocolos y criterios de selección, entre ellos que las personas afectadas presenten dos mutaciones del gen ABCA4. El ensayo, que se ha iniciado esta semana, tendrá una duración de 18 meses. El equipo médico del Institut de la Màcula, ubicado en el Centro Médico Teknon, administrará el fármaco y realizará el seguimiento de todos los pacientes.
Este ensayo clínico, en fase 2b, tiene como objetivo probar la eficacia y seguridad de un fármaco denominado Zimura que ha sido desarrollado por la corporación Ophthotech, especializada en el descubrimiento y desarrollo de soluciones de terapia génica para tratar enfermedades oftalmológicas. Sobre esta enfermedad hay muy pocas líneas de investigación y sólo se realizan en algunos centros de referencia internacional.
El fármaco está pensado para regular la sobreactividad del sistema del complemento (componente crucial en las respuestas inmunes innatas). La inflamación provocada por esta sobreactivación ha sido relacionada con el desarrollo de enfermedades de la retina ya que puede atacar a las células sanas afectando a la visión. Zimura, que se administra mediante inyecciones intravitreas, bloquea una proteína del complemento conocida como C5. En estudios de laboratorio, la inhibición de C5 impidió la degeneración de las células de la retina.
“Encontrar un tratamiento efectivo para las enfermedades degenerativas es un gran reto. No es un camino fácil, pero nos vamos acercando. Los nuevos avances biomédicos que se están produciendo en otros ámbitos de la ciencia y la medicina contribuyen a ello”, afirma Jordi Monés.
Para participar en este ensayo clínico se siguen unos rigurosos protocolos y criterios de selección, entre ellos que las personas afectadas presenten dos mutaciones del gen ABCA4. El ensayo, que se ha iniciado esta semana, tendrá una duración de 18 meses. El equipo médico del Institut de la Màcula, ubicado en el Centro Médico Teknon, administrará el fármaco y realizará el seguimiento de todos los pacientes.
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