jueves, 27 de febrero de 2020

Un fármaco experimental oral ofrece promesa en la profilaxis de la leucemia

27-02-2020
Los individuos de alto riesgo podrían beneficiarse de la terapia epigenética preventiva, según datos de un modelo animal.

Científicos de varios centros de investigación del estado de Massachusetts han hallado una manera de explotar terapéuticamente las aberraciones genéticas pre-malignas en la leucemia mieloide aguda (AML).

Utilizando un modelo animal que reproduce la fase en la que la enfermedad es precedida por un extenso periodo de regeneración y proliferación de los progenitores mieloides, los investigadores han demostrado que esta fase pre-leucémica puede ser revertida mediante la administración oral de un fármaco de molécula pequeña (VTP-50469) dirigido al complejo MLL1-menina de la cromatina. Según afirma Scott Armstrong, investigador en el Departamento de Pediatría Oncológica del Instituto Oncológico Dana-Farber y director del estudio, la estrategia preventiva se basa en que el desarrollo de la AML requiere 2 mutaciones secuenciales en dos genes diferentes.

Cuando las células pre-malignas surgidas como consecuencia de la primera mutación son revertidas a su estado normal, la segunda mutación carece de efecto patogénico. La actividad de VTP-50469 parece ser selectiva, prosigue Armstrong, ya que no se observaron efectos adversos en ratones sanos que lo recibieron durante semanas. Además, en un estudio previo en líneas celulares de AML derivadas de pacientes pediátricos y en ratones, la aplicación del fármaco resultó en una rápida reducción de las células leucémicas y, en el caso de los animales, en remisión, sin signos de hemotoxicidad.