Minoryx recluta pacientes con adrenomieloneuropatía para un ensayo con MIN-102 en fase II/III

Un estudio de Mynorix Therapeutics recluta pacientes con adrenomieloneuropatía en España y otros países para un ensayo clínico en fase II/III cuyos resultados se prevén para 2020.

Redacción | 04/01/2018 14:24

Minoryx Therapeutics, especializada en el desarrollo de medicamentos para enfermedades huérfanas, ha iniciado el tratamiento del primer paciente con adrenomieloneuropatía (AMN) en su ensayo clínico de fase II/III en el Hospital Universitario Valle de Hebrón, de Barcelona bajo la coordinación de Josep Gámez del Departamento de Neurología.

Ligada al cromosoma X, la adrenoleucodistrofia es el trastorno peroxisomal más frecuente y es causado por mutaciones en el gen ABCD1. Su incidencia se estima en 1 de cada 17.000 recién nacidos en todo el mundo. Afecta principalmente a los hombres, aunque las mujeres también pueden desarrollar la enfermedad en el transcurso de su vida.

El estudio, denominado Advance, es un ensayo doble ciego y controlado por placebo, y tiene el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad del compuesto MIN-102 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía. MIN-102 es un agonista de PPAR gamma, biodisponible por vía oral y selectivo, que ha mostrado un perfil superior para las enfermedades relacionadas con el sistema nervioso central y eficacia in vivo. La previsión es reclutar a más de 100 pacientes varones adultos afectados por AMN, que es el fenotipo más frecuente de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). Los resultados finales del estudio se prevén para finales del 2020.

La compañía ha comenzado el reclutamiento para el ensayo, para el que podría incorporar más pacientes en España, y ha informado de que un segundo paciente ha iniciado tratamiento en el Academic Medical Center, de Amsterdam (Países Bajos) y que ha comenzado también el reclutamiento en el Instituto de Medicina Genómica y Enfermedades Raras de Budapest (Hungría). Próximamente iniciará el estudio en otros países europeos y en Estados Unidos.