Por qué Importa la Investigación de las Enfermedades Raras
¿Por qué invertir en investigación de enfermedades raras? Esta es la premisa básica del informe de posición en el que actualmente está trabajando EURORDIS. Durante muchos años, EURORDIS ha abogado por una mayor y mejor investigación en el campo de las enfermedades raras, describiendo las necesidades de los pacientes y explicando el valor añadido de los esfuerzos de investigación coordinados a nivel europeo. EURORDIS ha tenido la oportunidad de proporcionar a la Comisión Europea recomendaciones específicas que reflejan las necesidades de los pacientes de enfermedades raras. Estas necesidades y prioridades están ya recogidas en anteriores Documentos de Posicionamiento de EURORDIS y reflejados en la Comunicación de la Comisión sobre Enfermedades Raras, la Recomendación del Consejo para la Acción en el campo de las Enfermedades Raras, y los programas Marco para la Investigación de la Comisión Europea 6PM y 7PM.Hoy, EURORDIS está actuando para recordar a los diseñadores de política que conocen las desventajas que afronta el campo de la investigación de enfermedades raras (y educar a los que todavía no son conscientes de ello), el interés que tiene la investigación de las enfermedades raras, y del valor añadido, al asignar un presupuesto específico en investigación a este amplio grupo de enfermedades. Se presentó un primer Documento de Debate sobre este tema a investigadores y diseñadores de política con motivo del Taller Europeo del Día de las Enfermedades Raras en Bruselas el 1 de marzo. EURORDIS está consultando ampliamente a los grupos de pacientes miembros, además de líderes científicos y personas clave para así convertirlo en un Documento de Posicionamiento de referencia.
“Aunque queda claramente identificado como un área de prioridad en investigación en la Comunicación de la Comisión y la Recomendación del Consejo sobre Enfermedades Raras, todavía estamos lejos de tratar las necesidades de los pacientes. En mitad del 7PM para la Investigación y preparando el 8PM, y mientras se trabaja en los planes nacionales en todos los Estados Miembros”, explica el director ejecutivo de EURORDIS Yann Le Cam, “tenemos más que nunca la urgencia de defender la investigación de enfermedades raras y promover la investigación de las enfermedades raras a niveles más altos en la UE y en las agendas nacionales; y dar a la investigación de las enfermedades raras el presupuesto y la atención que merece.”
La base de una respuesta específica sobre la investigación de enfermedades raras es la misma que la utilizada en la defensa del acceso igualitario a la asistencia de calidad y a los tratamientos en comparación con otros pacientes en Europa. Se basa en los principios de igualdad, justicia social y solidaridad: cada uno hace un llamamiento para la acción duradera en favor de los miembros vulnerables de la sociedad, en este caso los pacientes de enfermedades raras. Los beneficios de una colaboración y coordinación específica dirigida son obvios y urgentes en el campo de la investigación de las ERs, debido a la baja prevalencia de las ERs, su complejidad y enfoque multidisciplinar, la naturaleza dispersa de los proyectos de investigación actuales y la escasez de información sobre cada uno de ellos. Los mecanismos de financiación tradicionales basados en las condiciones de mercados naturales y fondos públicos no se adaptan a la realidad de los requisitos de la investigación de ERs. Ahora resultan imprescindibles una financiación pública específica, una estrategia y acciones para la investigación de ERs.
Debería destacarse el florecimiento en los últimos años de la biotecnología, gracias en parte a los incentivos incluidos en el Reglamento UE de Medicamentos Huérfanos de 1999. Desde el 6PM, la CE también ha reconocido la investigación de las ER como prioridad, como queda reflejado en los últimos Programas Marco sobre Investigación y Desarrollo. Todo esto realza la competitividad de la UE en una sociedad basada en el conocimiento. Pese a estos esfuerzos, todavía existen vacíos en el campo de la investigación de las ERs.
Las enfermedades raras pueden tener consecuencias positivas para una comunidad más amplia. La investigación de las enfermedades raras hace avanzar la investigación médica en general. El progreso científico y médico ofrece nuevas oportunidades en el campo de la investigación de las enfermedades raras; a su vez las enfermedades raras han hecho importantes contribuciones a la investigación y descubrimientos de tratamientos para enfermedades más comunes. Además, la investigación de ERs está en la vanguardia de las técnicas innovadoras y nuevos enfoques de medicinas, como por ejemplo la medicina personalizada.
Además, la investigación de ERs es un laboratorio de nuevas políticas de asistencia sanitaria. El trabajo hecho en los centros de expertos de ERs y por las redes de referencia europeas, marcan el camino hacia una nueva organización de sistemas sanitarios que optimizan el uso de recursos existentes.
Por último, pero no menos importante, el peso de las enfermedades raras en cuanto a sufrimiento y pérdidas de vidas humanas es enorme. De la misma manera no olvidemos el ahorro del coste sanitario si el diagnóstico se hace a tiempo y con el tratamiento correcto. Un paciente afectado por una enfermedad rara, cuando es tratado de forma adecuada, deja de ser un consumidor de tratamientos caros y no efectivos y se convierte en un ciudadano que contribuye de forma más activa en la sociedad. Todas estas razones descritas exigen más financiación pública para estimular la investigación en el campo de las enfermedades raras.
“La experiencia nos muestra que los esfuerzos actuales no son suficientes. La financiación pública debe estar basada en un entendimiento de las necesidades específicas en el avance de la investigación de ERs,” argumenta el director ejecutivo de EURORDIS, Yann Le Cam. “Así se deduce que es necesario crear presupuestos específicos y estrategias políticas para la investigación de las enfermedades raras”.
Para más información:
Leer el Documento de debate (in inglés):
- "Why rare disease research?"(Por qué Importa la Investigación de las Enfermedades Raras)
- "Patients’ priorities and needs for rare disease research"
Page last updated: 20/03/2013
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