INVESTIGACIÓN | A partir del paciente
Células madre para desentrañar los misterios del Parkinson
Neuronas generadas a partir de la piel de una persona con Parkinson. | Foto: U. de Edimburgo.
- Crean neuronas a partir de la piel de una persona con la enfermedad
- Los científicos buscan un modelo celular para estudiar mejor este trastorno
Un grupo de científicos del Reino Unido ha desarrollado neuronas dopaminérgicas a partir de las células de la piel de un paciente con una forma de Parkinson de rápida progresión y un familiar sin este trastorno. Se trata de una vía que ayudará a desentrañar los mecanismos que generan esta patología que, hasta el momento, es una gran desconocida para los expertos.
La enfermedad de Parkison es el más frecuente de los trastornos neurodegenerativos. Se caracteriza por una pérdida progresiva de neuronas productoras de dopamina en la sustancia negra y la aparición de acumulaciones proteicas que se depositan en las neuronas formando estructuras que se denominan cuerpos de Lewy. Los modelos que existen para estudiar este trastorno en animales no son buenos porque no reproducen bien la enfermedad, así que cualquier avance en este sentido supone un paso más para, en un futuro, conocer mejor las causas que están detrás de esta enfermedad.
Sin embargo, con la llegada de las iPS, células de pluripotencialidad inducida, este panorama puede cambiar. Esta tecnología, desarrollada por el científico japonés Shinya Yamanaka, transforma células adultas (de la piel o de otras estructuras) en células madre similares a las embrionarias que luego pueden convertirse en otro tipo de células distintas de las originales. Si este procedimiento se utiliza en personas con enfermedades incurables o patologías raras, es posible investigar directamente sobre sus neuronas, no las de su cerebro sino las que se han producido a partir de una muestra de su piel.
"La tecnología de las iPS tiene el potencial de revolucionar nuestra compresión del Parkinson, porque ofrece la oportunidad de generar y estudiar células afectadas (por este trastorno) directamente de pacientes. Este enfoque ya ha sido utilizado para generar modelos celulares de diferentes trastornos neurológicos: esclerosis lateral amiotrófica, Parkinson esporádico, atrofia muscular espinal y disautonomía familiar", explican los autores del trabajo.
El estudio, realizado por investigadores de universidades de Edimburgo y Londres, utilizó células de la piel de un paciente con un tipo de Parkinson que progresa rápidamente y que puede diagnosticarse a los 30 años. Las personas con esta forma de la enfermedad tienen el doble del número de aquellos genes que producen la proteína, denominada alfa-sinucleina, que es la que se suele depositar en las neuronas.
Ésta no es la primera investigación que emplea las iPS para estudiar el Parkinson, el pasado mes de marzo científicos de la Universidad de Standford (EEUU) publicaron un estudio en el que se había utilizado esta tecnología en otro tipo de Parkinson. Sin embargo, el trabajo que hoy se publica en la revista Nature Communications fija su atención en la forma de rápido progreso.
"Comprender esta forma progresiva del trastorno nos ayudará a entender otros tipos de Parkinson. Al mismo tiempo, al evolucionar rápidamente nos facilita seguir los efectos de los fármacos utilizados para prevenir el daño neuronal por la enfermedad", explica el doctor Michael Devine, del Instituto de Neurología de la University College London.
Por su parte, Kieran Breen, director de Investigación y Desarrollo de la Parkinson's UK (organización que patrocinó el estudio con 300.000 libras), ha señalado que "aunque la mutación genética que conduce a esta forma progresiva de Parkinson es rara, este apasionante estudio tiene el potencial de traernos una gran cantidad de avances en la investigación contra el Parkinson".
La enfermedad de Parkison es el más frecuente de los trastornos neurodegenerativos. Se caracteriza por una pérdida progresiva de neuronas productoras de dopamina en la sustancia negra y la aparición de acumulaciones proteicas que se depositan en las neuronas formando estructuras que se denominan cuerpos de Lewy. Los modelos que existen para estudiar este trastorno en animales no son buenos porque no reproducen bien la enfermedad, así que cualquier avance en este sentido supone un paso más para, en un futuro, conocer mejor las causas que están detrás de esta enfermedad.
Sin embargo, con la llegada de las iPS, células de pluripotencialidad inducida, este panorama puede cambiar. Esta tecnología, desarrollada por el científico japonés Shinya Yamanaka, transforma células adultas (de la piel o de otras estructuras) en células madre similares a las embrionarias que luego pueden convertirse en otro tipo de células distintas de las originales. Si este procedimiento se utiliza en personas con enfermedades incurables o patologías raras, es posible investigar directamente sobre sus neuronas, no las de su cerebro sino las que se han producido a partir de una muestra de su piel.
"La tecnología de las iPS tiene el potencial de revolucionar nuestra compresión del Parkinson, porque ofrece la oportunidad de generar y estudiar células afectadas (por este trastorno) directamente de pacientes. Este enfoque ya ha sido utilizado para generar modelos celulares de diferentes trastornos neurológicos: esclerosis lateral amiotrófica, Parkinson esporádico, atrofia muscular espinal y disautonomía familiar", explican los autores del trabajo.
El estudio, realizado por investigadores de universidades de Edimburgo y Londres, utilizó células de la piel de un paciente con un tipo de Parkinson que progresa rápidamente y que puede diagnosticarse a los 30 años. Las personas con esta forma de la enfermedad tienen el doble del número de aquellos genes que producen la proteína, denominada alfa-sinucleina, que es la que se suele depositar en las neuronas.
Ésta no es la primera investigación que emplea las iPS para estudiar el Parkinson, el pasado mes de marzo científicos de la Universidad de Standford (EEUU) publicaron un estudio en el que se había utilizado esta tecnología en otro tipo de Parkinson. Sin embargo, el trabajo que hoy se publica en la revista Nature Communications fija su atención en la forma de rápido progreso.
"Comprender esta forma progresiva del trastorno nos ayudará a entender otros tipos de Parkinson. Al mismo tiempo, al evolucionar rápidamente nos facilita seguir los efectos de los fármacos utilizados para prevenir el daño neuronal por la enfermedad", explica el doctor Michael Devine, del Instituto de Neurología de la University College London.
Por su parte, Kieran Breen, director de Investigación y Desarrollo de la Parkinson's UK (organización que patrocinó el estudio con 300.000 libras), ha señalado que "aunque la mutación genética que conduce a esta forma progresiva de Parkinson es rara, este apasionante estudio tiene el potencial de traernos una gran cantidad de avances en la investigación contra el Parkinson".
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