Objetivo: recetar células

La investigación en terapia celular despuntó con fuerza en España, donde han surgido grupos científicos pioneros a nivel mundial. Ahora, la red de Terapia Celular (dependiente del Instituto de Salud Carlos III) agrupa a una treintena de grupos de investigación repartidos por todo el país, con cerca de 150 científicos. Todavía es pronto para determinar cuál será el alcance real de este campo incipiente y prometedor, y hay bastantes incógnitas que despejar en cuanto a la eficacia de los tratamientos y la optimización de los procesos de producción celular.

Sonia Moreno | 13/01/2012 00:00

A la izquierda, Mª Eugenia Fernández (Hospital Gregorio Marañón) en los inicios de la terapia celular en infarto de miocardio en el Hospital Clínico de Valladolid (en la imagen con la hematóloga Mª Jesús Peña). ()

¿Qué mejor fármaco que las células para regenerar el tejido o el órgano dañado? De esta premisa parte la investigación en terapia celular en la que algunos médicos y científicos españoles vieron una prometedora opción para determinadas enfermedades; así, empezaron a poner células. Partieron de los tipos celulares que tenían más a mano, que comúnmente fueron células mesenquimales del tejido adiposo o de la médula ósea, y a realizar pequeños estudios con algunos pacientes cuidadosamente seleccionados. A día de hoy, tras más de una década de andadura, unas cincuenta patologías son objeto de estudio clínico con terapias celulares, pero las reglas del juego han cambiado, y mucho, para estos científicos.

El punto de inflexión lo estableció en junio de 2003 la Comisión de las Comunidades Europeas que otorgó a las células somáticas vivas la categoría de medicamento y, en consecuencia, para realizar ensayos con células se precisa la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (RD 223/2004, de 6 de febrero).

Unas cincuenta patologías diferentes están siendo estudiadas con terapia celular en España, donde ya hay más de 25 salas blancas

Del vacío a la saturación
"Se pasó de un vacío legal donde regían únicamente las buenas prácticas y la ética profesional a una normativa exhaustiva, pues desde entonces ha habido cuatro leyes y ocho reales decretos reguladores. Esto coloca a todos los que investigamos y producimos células en un duro camino de aprendizaje para adaptarnos a las modificaciones normativas", expone Mariano García Arranz, de la Unidad de Terapia Celular del Hospital La Paz (Madrid), el grupo coordinado por el cirujano Damián García Olmo que ha llevado hasta la fase III un estudio clínico con troncales autólogas derivadas de la grasa para curar fístulas perianales complejas.

Es una de la aplicaciones clínicas donde más lejos se ha llegado; de hecho, la mayoría de los tratamientos se encuentran en fases iniciales de investigación. Sólo algunas indicaciones, como la producción de condrocitos o equivalentes cutáneos, han demostrado eficacia como fármaco, aunque hay más tipos celulares en diversas alteraciones cerca de lograrlo.

A la vez que se asimilan las exigencias normativas para producir un medicamento en condiciones de GMP (good manufacture practice), crece también el conocimiento científico sobre estas terapias.

María Eugenia Fernández, directora técnica de la Unidad de Producción Celular del Hospital Gregorio Marañón (Madrid), apunta que "la seguridad de la terapia está más que probada; ahora se trata de determinar con exactitud su eficacia en cada enfermedad, administrada sola o asociada, así como los tipos celulares, dosis y formas de aplicación idóneos". Por ejemplo, sobre los tipos celulares se ha pasado de recurrir a las células que con más facilidad se obtenían en cada centro, a determinar cuáles son las que obtienen mejores resultados en cada patología.

Damas jóvenes
Además, se han constatado, dentro de cada tipo celular, los factores que más influyen en la calidad. "Las damas jóvenes son las que más corren", bromea Arranz para aludir cómo edad y sexo, junto a patologías asociadas de los pacientes que proporcionan las células, influyen en la capacidad de expansión.

Desde 2010 se han integrado las células alogénicas en los estudios, aunque la gran mayoría de los ensayos continúan con células autólogas. "Acabamos de terminar un ensayo en fase I-IIa con células madre expandidas alogénicas de la grasa para fístulas recto-vaginales; dentro de poco conoceremos los resultados, pero se puede decir que no ha habido efectos adversos, como ocurrió con las autólogas".

En otras patologías, el uso alogénico resulta inevitable por su necesaria disponibilidad inmediata, recuerda Fernández, tales como ictus o enfermedad de injerto contra receptor; con esta última, el Hospital Gregorio Marañón tiene en marcha un estudio. El cardiólogo Francisco Fernández Avilés, también en este hospital madrileño, coordina un ensayo pionero en el mundo con la Universidad de Minnessota para descelularizar y recelularizar órganos.Son algunos estudios de los diversos grupos españoles que integran la Red de Terapia Celular (TerCel), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, que muestran la gran calidad de la investigación española en este campo.

ORIGEN PÚBLICO

El primer, y de momento único, producto de terapia celular aprobado en Europa para su comercialización es ChondroCelect, condrocitos autólogos expandidos desarrollados por la compañía belga TiGenix para reparar lesiones en el cartílago adulto. Tal y como ahora está establecido el sistema, la célula, como tal, no es lo patentable, sino el proceso de producción. La Agencia Española de Medicamentos es la encargada de otorgar la autorización para iniciar la fabricación de los productos celulares en cada sala blanca, y "en cuanto cambia algún elemento en el proceso de producción, estamos ante un medicamento diferente, con su correspondiente autorización", matiza Mª Eugenia Fernández. Así, el origen y, en la actualidad, el grueso de la investigación en terapia celular en España se realiza en el sistema nacional de salud.

LA RELACIÓN DE COSTE Y BENEFICIO

Al margen del trasplante de médula ósea -técnica de infusión celular consolidada que beneficia cada año en España a 2.000 pacientes-, los tratamientos con células son experimentales en la mayoría de las indicaciones. Uno de los temas más debatidos al respecto es si los beneficios superan los costes, como se reflejó en la última reunión técnica de la Red TerCel, en Madrid. "Para valorar esa relación debe calcularse el coste del abordaje convencional frente al de la terapia celular que, en general, es más rentable pues muchas veces se propone cuando el tratamiento convencional no tiene éxito", señala Mª Eugenia Fernández.
Mariano García Arranz aporta un ejemplo: "En La Paz, el tratamiento convencional de una fístula recto-vaginal implica una cirugía de dos horas con al menos 72 horas de ingreso hospitalario y costes de cuidados médicos, enfermeros y farmacológicos. Además, hay riesgo de incontinencia urinaria. La terapia celular implica 30 minutos de quirófano con anestesia local y traslado al domicilio a las seis horas. No hay riesgo de incontinencia y el porcentaje de recidivas, hasta ahora, es menor. Pero estos resultados no son extendibles a toda patología tratada con terapia celular".A la izquierda, Mª Eugenia Fernández (Hospital Gregorio Marañón) en los inicios de la terapia celular en infarto de miocardio en el Hospital Clínico de Valladolid (en la imagen con la hematóloga Mª Jesús Peña). Arriba, las condiciones de una actual sala blanca.

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