La mejoría de la terapia génica en coroideremia se mantiene al año

El grupo del Laboratorio Nuffield de Oftalmología de la Universidad de Oxford (Reino Unido) ha presentado en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología los datos del estudio que evaluaba la eficacia de la terapia génica en coroideremia.

Redacción. Madrid | 07/05/2014 00:00

Fóvea central de la retina antes y después de la terapia génica. (DM)

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El grupo encabezado por Robert E. MacLaren, del Laboratorio Nuffield de Oftalmología de la Universidad de Oxford (Reino Unido), ha presentado en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología, que se celebra esta semana en Orlando, los datos del ensayo clínico que evaluaba la eficacia de la terapia génica para tratar a un grupo de pacientes con coroideremia.

Según habían avanzado ya estos investigadores en The Lancet, la inserción del gen codificador de la proteína REP1 en seis pacientes afectados por la coroideremia mejoró la agudeza visual medida a los seis meses del tratamiento. En esta reunión, los investigadores exponen que los buenos resultados clínicos se han mantenido durante más de un año. El gen se introdujo, como suele ser habitual en los tratamientos génicos, con ayuda de un vector de virus adenoasociado.

El aumento de la expresión subretiniana del gen 'RPGR' también ha demostrado ser útil en un modelo canino de retinosis pigmentaria

A pesar de que los pacientes experimentaron un desprendimiento de la fóvea central de la retina, se registró una media de mejoría en la sensibilidad retiniana de los ojos tratados (+0,63 dB), comparados con los ojos de un grupo control (-0,60 dB) al año de la terapia génica. Ese avance en la sensibilidad de la retina se correlacionó con la dosis del vector adenoviral administrado por milímetro cúbico de retina, medido a través de fluorescencia.

Con estos datos, los investigadores destacan el potencial de la terapia de reemplazo genético en este tipo de patología, administrada antes de la disminución de espesor foveal, en consonancia con resultados obtenidos en trabajos previos.

También en esta reunión se han expuesto las conclusiones de un estudio sobre terapia génica en modelo canino de retinosis pigmentaria. William A. Beltran, de la Universidad de Pensilvania, es el primer firmante del trabajo en el que se ha empleado un tratamiento que aumenta la expresión subretiniana del gen RPGR en perros que se encontraban en la fase inicial de esta enfermedad hereditaria. Dos años después de aplicar la terapia, los científicos constatan que es efectiva. Además, en los estadios medio y avanzado de la enfermedad también han conseguido respuestas positivas.