Las células madre ofrecerán claves de terapia en EP y EA

Investigadores del Instituto Gladstone de Enfermedades Neurológicas trabajan en células madre para desarrollar terapias contra estas neurodegeneraciones.

Redacción. Madrid | 19/12/2013 00:00

Steven Finkbeiner y Montserrat Arrasate, en el CIMA de Navarra. (CIMA)

VISTA:

La mayoría de los casos de las enfermedades de Parkinson (EP) y Alzheimer (EA) no están causados por mutaciones genéticas identificables, por lo que no existen modelos experimentales patológicos fiables. Por ello, investigadores del Instituto Gladstone de Enfermedades Neurológicas trabajan en células madre para desarrollar terapias contra estas neurodegeneraciones. El proyecto consiste en utilizar células de la piel de pacientes, convertirlas en neuronas y estudiarlas en el laboratorio "para comprender las causas de las formas más comunes de Alzheimer y Parkinson", según Steven Finkbeiner, director del citado instituto, durante su visita al Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra.

Un nuevo proyecto utiliza células de la piel de personas con Parkinson y Alzheimer convirtiéndolas en neuronas para su estudio en el laboratorio

En la actualidad, no existe ningún fármaco aprobado que trate las principales enfermedades neurodegenerativas. Ha habido muchas pruebas que parecían prometedoras en modelos animales pero después fallaron en ensayos clínicos, dadas las diferencias entre ratones y personas. "Así, hay que disponer de un sistema que encuentre fármacos biológicos humanos que aclaren mecanismos patológicos y terapias efectivas".

El grupo de Finkbeiner combina una metodología basada en microscopia robótica con modelos de células madre pluripotentes de enfermedades neurodegenerativas, para crear una plataforma que encuentre fármacos y dianas terapéuticas.

Microscopio robótico
El microscopio robótico automatizado, desarrollado por Montserrat Arrasate, del Laboratorio de Neurobiología Celular del CIMA, sigue la vida y muerte de las neuronas en el laboratorio, de forma similar a los ensayos clínicos con personas. Es unas mil veces más sensible que los métodos habituales y se usa para descifrar el complejo proceso de la neurodegeneración. "Se pensaba que todos los cambios que suceden en el cerebro durante estas enfermedades eran perjudiciales. Pero con este procedimiento hemos descubierto que el cerebro trata de hacerlas frente activamente. Algunos de los cambios que vemos son beneficiosos y enlentecen el proceso de la enfermedad".

Arrasate ha demostrado que los cuerpos de inclusión que se acumulan en el Huntington "eran una respuesta reactiva: secuestran la proteína que causa la enfermedad dentro de una estructura de la célula que está relativamente inerte". Se desconoce si estas neuropatologías comparten una causa común o tienen causas distintas con similares manifestaciones. El estudio celular ayudará a diseñar ensayos clínicos más sensibles para detectar si el fármaco es efectivo y a identificar pacientes que se puedan beneficiar".