La metformina podría mejorar los síntomas del X frágil

La metformina, un medicamento usado habitualmente para la diabetes tipo 2, puede ayudar a mejorar a los síntomas del síndrome de X frágil, una forma hereditaria de discapacidad intelectual, según publica Nature Medicine.

Redacción. Madrid | 15/05/2017 17:00

La metformina, el fármaco más utilizado para tratar la diabetes tipo 2, podría utilizarse potencialmente para tratar los síntomas del síndrome de X frágil, una enfermedad genética que cursa con discapacidad intelectual, según un nuevo estudio dirigido por investigadores de las universidad McGill (Canadá), Edimburgo (Escocia) y Montreal (Canadá) en el que se ha observado que el fármaco mejora las alteraciones sociales, de comportamiento y morfológicos, al menos en modelos de ratón con X frágil. Este síndrome afecta aproximadamente a 1 de cada 5.000 niños y 1 de cada 6.000 niñas y con frecuencia se codiagnostica con autismo, trastornos de ansiedad y convulsiones.

Vía de esperanza

Después de 10 días de tratamiento con metformina inyectada, los ratones X frágiles mostraron conexiones cerebrales y patrones de comportamiento normales. Nahum Sonenberg, James McGill, profesor del Departamento de Bioquímica de la Universidad McGill y uno de los autores del estudio que se publica en Nature Medicine, considera que los hallazgos ofrecen esperanza para los pacientes con síndrome de X frágil. "pues supone una promesa en el tratamiento de una enfermedad genética perniciosa para la que actualmente no hay cura".

Christos Gkogkas, miembro del Centro Patrick Wild, de la Universidad de Edimburgo, ha explicado que la metformina ha sido utilizada como terapia para la diabetes tipo 2 durante más de 30 años, y su seguridad y tolerabilidad están bien documentadas. "Esto hace que el fármaco sea un candidato ideal para ensayos clínicos de rastreo rápido y, "si todo va bien, un fármaco fácilmente disponible para el tratamiento del síndrome de X frágil", subraya Jean-Claude Lacaille, de la cátedra de Neurofisiología Celular y Molecular y profesor en Departamento de Neurociencias de la Universidad de Montreal.

Su análisis indicará si puede ser útil para normalizar trastornos del comportamiento en autismo

Autismo y otros trastornos

En los últimos años, la metformina ha generado un gran interés por su potencial en el tratamiento de numerosos problemas de salud como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares, las enfermedades neurológicas y el envejecimiento. "Básicamente, es algo así como una droga mágica", señala Sonenberg. El estudio también sugiere que la metformina también podría utilizarse para tratar otros trastornos del espectro autista, explica Ilse Gantois, investigadora asociada en el Laboratorio de Sonenberg, en McGill. "Nos hemos fijado en las alteraciones de comportamiento autista en el modelo de ratón X frágil. Pero, la intención es probar otros modelos de ratón para observar si la droga también podría tener beneficios para otros tipos de autismo".

El trabajo también señala que la metformina restaura algunas de las vías moleculares alteradas en ausencia del gen FMR1, por lo que el siguiente paso será comprender el papel exacto del medicamento en estas vías. "Es una historia sencilla en lo relacionado con la descripción de las correcciones que permite la droga", dijo Sonenberg, quien subraya que lo más complejo es el análisis de su mecanismo molecular, "descifrar cómo funciona exactamente. Debemos estudiar cón qué moléculas interactúa metformina y qué funciones celulares se ven afectadas. Además, el fármaco podría ajustarse para que fuera mucho más eficiente y reutilizarlo, para otros trastornos".

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