¿Podría un medicamento de un siglo de antigüedad ayudar a aliviar los síntomas de autismo?

Un pequeño estudio produjo resultados positivos con el medicamento suramina para la enfermedad del sueño, pero se necesita más investigación

Traducido del inglés: martes, 30 de mayo, 2017

VIERNES, 26 de mayo de 2017 (HealthDay News) -- Un medicamento que se usó por primera vez a principios del siglo XX para tratar la enfermedad del sueño se ha mostrado promisorio en un ensayo inicial como tratamiento potencial para el autismo.

En el estudio participaron solo 10 chicos de 5 a 14 años de edad que tenían autismo. Se trató del primer ensayo en humanos para intentar replicar resultados alentadores observados en un trabajo con ratones, anotaron los investigadores. El medicamento se llama suramina.

"El principal hallazgo fue que una sola dosis de suramina era segura y produjo mejoras en el lenguaje, la interacción social y las conductas restringidas y/o repetitivas en cinco niños con un TEA [trastorno del espectro autista]", dijo el autor del estudio, el Dr. Robert Naviaux, codirector del Centro de Enfermedades de las Mitocondrias y Metabólicas de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego.

Añadió que no se observaron esas mejoras en los cinco niños no tratados con suramina.

Pero las ganancias del tratamiento con una dosis resultaron temporales, y disminuyeron en cuestión de semanas, dijeron los investigadores.

Naviaux enfatizó que este último esfuerzo fue tan solo "un inicio". De momento, la suramina no tiene aprobación para ningún uso en Estados Unidos, y se necesitará mucha más investigación de seguimiento, advirtió. El medicamento se utiliza para la enfermedad del sueño, provocada por parásitos.

Alrededor de uno de cada 68 niños de EE. UU. tienen algún tipo de autismo, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de EE. UU.

Las causas exactas del autismo siguen sin estar claras. Pero este último ensayo buscaba evaluar una teoría específica conocida como la "hipótesis del peligro celular".

La teoría sugiere que al menos algunos casos de autismo se originan cuando la reacción normal del organismo al estrés y a la lesión se sale de control.

En ese escenario, el proceso usual de sanación (que conlleva una parada temporal en la comunicación entre las células) se hace permanente, haciendo que las células se comporten como si estuvieran bajo un ataque constante. La teoría sugiere que esta dinámica podría conducir al autismo, explicaron los investigadores.

Pero la suramina tiene la capacidad de bloquear una molécula específica llamada ATP, que desencadena sin descanso ese proceso anómalo de sanación, señalaron los investigadores.

En esencia, explicó Naviaux, "la suramina es una terapia de armisticio celular. Envía a la célula el mensaje de que la guerra se acabó".

Cinco de los 10 pacientes del estudio recibieron una infusión intravenosa de suramina, y los otros cinco fueron tratados con un placebo.

Todos los chicos tratados con suramina al final mostraron mejoras significativas, y en algunos casos inmediatas, sin efectos secundarios graves, dijeron los investigadores.

Los cambios más notables fueron en la socialización, la comunicación y el juego. Los del grupo de la suramina también mostraron una mayor capacidad para mantenerse calmados y concentrados, al mismo tiempo que presentaban menos conductas repetitivas y unas mejores habilidades de afrontamiento.

Un padre dijo que su hijo mostraba un mayor rango emocional, un mejor contacto ocular, un mayor interés en la socialización, y una nueva sensación de calma unas horas tras el tratamiento, señalaron los investigadores.

Y dos niños que nunca habían hablado en sus vidas lo hicieron por primera vez, en un plazo aproximado de una semana tras el tratamiento, añadieron.

La suramina también pareció mejorar la capacidad de beneficiarse del tratamiento estándar, como la terapia del habla y la terapia conductual.

Pero todas las mejoras por el tratamiento de una dosis resultaron temporales, y las ganancias al final se desvanecieron en unas semanas.

"[Pero] nos sentimos cautamente optimistas", dio Naviaux, y anotó que pasarán al menos cuatro a cinco años antes de que se complete la investigación de seguimiento. "La ciencia se toma su tiempo", dijo.

Los hallazgos aparecen en la edición del 26 de mayo de la revista Annals of Clinical and Translational Neurology.

El Dr. Matthew Lorber, psiquiatra infantil y adolescente en el Hospital Lenox Hill, en la ciudad de Nueva York, reaccionó a los hallazgos con precaución.

"La mejora de los niños estudiados fue robusta, lo que es esperanzador, porque no tenemos ningún tratamiento aprobado para la raíz del autismo", anotó.

"Lamentablemente, el estudio fue tan pequeño (apenas cinco niños recibieron en realidad el medicamento) que no podemos sacar ninguna conclusión real", añadió.

El resultado, dijo Lorber, es que "hasta que se evalúe la suramina en un grupo mucho más grande de autistas, no podemos pasar a usarlo como tratamiento potencial. Además, en las dosis tradicionales la suramina puede tener efectos secundarios graves, y es importante que los médicos no comiencen a usarla en niños autistas porque los datos son escasos, y necesitamos mucha más investigación científica".

HealthDay intentó comunicarse con dos grupos de defensoría, Autism Speaks y la Sociedad Americana del Autismo (Autism Society of America), pero no recibió ningún comentario.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor

FUENTES: Robert Naviaux, M.D. Ph.D., professor, genetics, and co-director, The Mitochondrial and Metabolic Disease Center, University of California, San Diego School of Medicine; Matthew Lorber, M.D., MPA, child and adolescent psychiatrist, Lenox Hill Hospital, New York City; May 26, 2017, Annals of Clinical and Translational Neurology

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