El fármaco en investigación Signifor es el primero que logra beneficio duradero contra la enfermedad de Cushing
Basilea (Suiza) (13/03/2012) - Redacción
• Así lo han demostrado los datos de un estudio de fase III publicados en el NEJM, según los que pasireotida normalizó la sobreproducción de cortisol, un factor clave para controlar este trastorno endocrino
• Pasireotida mejoró las principales manifestaciones clínicas de la enfermedad, reduciendo la presión arterial, el colesterol, el peso y el índice de masa corporal
Un estudio publicado en el 'New England Journal of Medicine' (NEJM) demuestra que el fármaco en investigación Signifor (pasireotida) logró normalizar los niveles de cortisol en pacientes con enfermedad de Cushing, con un beneficio clínico asociado. Este estudio, presentado por primera vez en el 14º congreso de la Asociación Europea de Neuroendocrinología en septiembre de 2010, es el primer ensayo de fase III que demuestra la eficacia de un tratamiento clínico en la enfermedad de Cushing.
La enfermedad de Cushing es un trastorno endocrino debilitante causado por un exceso de cortisol en el organismo secundario a la presencia de un tumor hipofisario benigno. Actualmente no existe ningún fármaco aprobado para su tratamiento.
En este estudio, los pacientes fueron asignados de forma aleatoria al tratamiento con inyecciones subcutáneas de pasireotida en dosis de 900µg o 600µg dos veces al día. El criterio de valoración principal del estudio, la normalización de los niveles de cortisol libre urinario (CLU), medida principal de control bioquímico de la enfermedad, se alcanzó en el grupo de 900µg. Tras seis meses de tratamiento, los niveles de CLU se normalizaron en el 26,3 por ciento y el 14,6 por ciento de los pacientes con enfermedad de Cushing que recibieron pasireotida en dosis de 900µg y 600µg dos veces al día, respectivamente. Los resultados tras doce meses de tratamiento confirmaron la durabilidad del efecto.
"Aunque poco frecuente, la enfermedad de Cushing es un trastorno grave, no curable, y con alternativas terapéuticas muy limitadas", dijo Anna María Colao, investigadora principal del estudio y directora de la Unidad de Neuroendocrinología del Departamento de Oncología y Endocrinología Clínica y Molecular de la Universidad Federico II de Nápoles. "Los resultados obtenidos con pasireotida son los primeros que demuestran que un tratamiento farmacológico puede ayudar a los pacientes a alcanzar el control bioquímico de su enfermedad, a la vez que mejoran los síntomas asociados", añadió.
Rápido beneficio
Los resultados del estudio también demostraron que en la mayoría de los pacientes los niveles de cortisol descendieron rápidamente, observándose una disminución media de aproximadamente el 50 por ciento en el segundo mes de tratamiento. Esta disminución se mantuvo estable en ambos grupos de tratamiento hasta el final del estudio. Asimismo disminuyeron los niveles de CLU y mejoraron las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Cushing, registrándose una reducción de la presión arterial, del colesterol total, del peso y del índice de masa corporal.
Este estudio, el ensayo aleatorizado más extenso que evalúa un tratamiento médico en pacientes con enfermedad de Cushing, constituye la base de las solicitudes de autorización de pasireotida a los organismos reguladores. En enero pasireotida recibió la opinión positiva para el tratamiento de la enfermedad de Cushing del Comité para Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento y, si se aprueba en la UE, estará disponible bajo el nombre de Signifor.
"Los resultados del estudio demuestran que pasireotida puede ser una opción terapéutica relevante en pacientes con enfermedad de Cushing y refuerza el compromiso de Novartis con el desarrollo de medicamentos que ayuden a satisfacer necesidades médicas no cubiertas", señaló el presidente de Novartis Oncología, Hervé Hoppenot. "Esperamos trabajar con las autoridades reguladoras de todo el mundo para que esta nueva alternativa terapéutica pueda estar disponible".
La enfermedad de Cushing es un trastorno endocrino debilitante causado por un exceso de cortisol en el organismo secundario a la presencia de un tumor hipofisario benigno. Actualmente no existe ningún fármaco aprobado para su tratamiento.
En este estudio, los pacientes fueron asignados de forma aleatoria al tratamiento con inyecciones subcutáneas de pasireotida en dosis de 900µg o 600µg dos veces al día. El criterio de valoración principal del estudio, la normalización de los niveles de cortisol libre urinario (CLU), medida principal de control bioquímico de la enfermedad, se alcanzó en el grupo de 900µg. Tras seis meses de tratamiento, los niveles de CLU se normalizaron en el 26,3 por ciento y el 14,6 por ciento de los pacientes con enfermedad de Cushing que recibieron pasireotida en dosis de 900µg y 600µg dos veces al día, respectivamente. Los resultados tras doce meses de tratamiento confirmaron la durabilidad del efecto.
"Aunque poco frecuente, la enfermedad de Cushing es un trastorno grave, no curable, y con alternativas terapéuticas muy limitadas", dijo Anna María Colao, investigadora principal del estudio y directora de la Unidad de Neuroendocrinología del Departamento de Oncología y Endocrinología Clínica y Molecular de la Universidad Federico II de Nápoles. "Los resultados obtenidos con pasireotida son los primeros que demuestran que un tratamiento farmacológico puede ayudar a los pacientes a alcanzar el control bioquímico de su enfermedad, a la vez que mejoran los síntomas asociados", añadió.
Rápido beneficio
Los resultados del estudio también demostraron que en la mayoría de los pacientes los niveles de cortisol descendieron rápidamente, observándose una disminución media de aproximadamente el 50 por ciento en el segundo mes de tratamiento. Esta disminución se mantuvo estable en ambos grupos de tratamiento hasta el final del estudio. Asimismo disminuyeron los niveles de CLU y mejoraron las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Cushing, registrándose una reducción de la presión arterial, del colesterol total, del peso y del índice de masa corporal.
Este estudio, el ensayo aleatorizado más extenso que evalúa un tratamiento médico en pacientes con enfermedad de Cushing, constituye la base de las solicitudes de autorización de pasireotida a los organismos reguladores. En enero pasireotida recibió la opinión positiva para el tratamiento de la enfermedad de Cushing del Comité para Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento y, si se aprueba en la UE, estará disponible bajo el nombre de Signifor.
"Los resultados del estudio demuestran que pasireotida puede ser una opción terapéutica relevante en pacientes con enfermedad de Cushing y refuerza el compromiso de Novartis con el desarrollo de medicamentos que ayuden a satisfacer necesidades médicas no cubiertas", señaló el presidente de Novartis Oncología, Hervé Hoppenot. "Esperamos trabajar con las autoridades reguladoras de todo el mundo para que esta nueva alternativa terapéutica pueda estar disponible".
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