La terapia con células T CAR, un avance equiparable al trasplante de médula ósea

La administración de células T CAR anti-CD19 ha mostrado resultados impresionantes en pacientes con linfoma B difuso de célula grande, la forma más frecuente de linfoma no Hodgkin en adultos, como se ha destacado en la reunión post-ASH.

Redacción. Madrid | 01/02/2017 10:13

Los hematólogos Pascual Marco, Jorge Sierra y Ramón García Sanz. (SEHH)

La terapia celular y la génica protagonizan los hallazgos más significativos del congreso de la Asociación Americana de Hematología (ASH en sus siglas inglesas), que la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) ha expuesto en la reunión post-ASH, con la asistencia de más de 700 profesionales. Ramón García Sanz, vicepresidente 2º de la SEHH y médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca, ha destacado "los impresionantes resultados de la terapia T CAR anti-CD19 en pacientes con linfoma B difuso de célula grande", la forma más frecuente de linfoma no Hodgkin en adultos. Este ensayo "supone un espectacular paso adelante en hematología, creo que semejante al que tuvo el trasplante de médula ósea en los años 80", afirma. "Una metodología que veíamos extraordinariamente compleja para una patología rara -la leucemia linfoblástica ultrarresistente- se demuestra accesible y eficaz en linfoma B difuso de célula grande, una de las principales preocupaciones de los hematólogos en su práctica clínica diaria".

En el abordaje de las neoplasias de línea B en general, "tenemos que hacer hincapié en la consolidación de los nuevos fármacos (inhibidores de BTK, nuevos anticuerpos monoclonales, etc.) y en los estudios que ahora justifican la aparición de resistencias a algunos de estos medicamentos", afirma el experto. "También hay que hacer referencia a los nuevos datos de terapia inmune (anti-PD1) en linfoma de Hodgkin y a su mejora en las indicaciones de algunos tipos concretos (mediastínico primario, síndrome de Richter, etc.)".

Otro hallazgo relevante presentado en la reunión de ASH 2016 es "la posibilidad de manipular el genoma de los pacientes con drepanocitosis para incrementar los niveles de hemoglobina fetal", apunta García Sanz. Esta enfermedad hereditaria de la sangre "está empezando a ser una patología emergente en España y se caracteriza por una alteración morfológica de los glóbulos rojos", comenta Pascual Marco, vicepresidente primero de la SEHH y jefe del Servicio de Hematología del Hospital General Universitario de Alicante. Estas células anormales pierden su plasticidad, por lo que pueden obstruir los vasos sanguíneos pequeños y reducir el flujo de la sangre. La supervivencia de los glóbulos rojos está disminuida, con la consiguiente anemia (anemia drepanocítica o de células falciformes). La disminución de la oxigenación de los tejidos y la obstrucción de los vasos sanguíneos puede producir crisis dolorosas, infecciones bacterianas graves y necrosis.

Aparte de lo ya apuntado en terapia celular, García Sanz destaca el resultado del estudio Stamina, que "parece zanjar una vieja polémica en el abordaje del mieloma múltiple, demostrándose que la consolidación post-trasplante autólogo -ya sea con segundo trasplante o con combinaciones de nuevos fármacos- no tiene sentido si se utiliza tratamiento de mantenimiento", señala el experto.

Terapia génica en hemofilia B
En hemostasia, Marco se ha referido a "la capacidad de transferir el gen del factor IX a pacientes con hemofilia B con capacidad para producir factor en cantidades suficientes (casi normales) durante más de un año y a la regulación de las células T para evitar el riesgo de desarrollo de inhibidores". Por su parte, en trombosis, "se ha presentado un trabajo muy interesante sobre la terapia ADAMTS13 recombinante en púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) congénita", añade.

Por último, el experto ha destacado los avances en la producción de sangre artificial mezclando técnicas recombinantes y nanotecnología. "Es una promesa que tendrá que llegar a la práctica clínica cuando haya resultados amplios en los diversos escenarios", explica.