Explican cómo funciona un fármaco para tumores pediátricos

Un prometedor fármaco, conocido como NVP-BEZ235, estimula la degradación de la proteína Mycn en células de neuroblastoma de ratón, según un estudio que se publica hoy en Science Translational Medicine.

Redacción | 05/01/2012 00:00

Estos resultados, obtenidos por el equipo que encabeza William Weiss, de la Universidad de California en San Francisco (Estados Unidos), contribuyen a explicar el reciente éxito que ha cosechado el producto en los ensayos clínicos llevados a cabo hasta la fecha.

Los autores de la investigación explican que casi la mitad de los casos de neuroblastoma ocurren en niños menores de dos años y los tratamientos disponibles para los tumores de alto riesgo a menudo resultan ineficaces. Sin embargo, el descubrimiento del papel que juega el gen Mycn en este cáncer dio un vuelco a la búsqueda de terapias alternativas.

Primeras fases
En primer lugar, se comprobó que la sobrexpresión de este gen vaticina el fracaso del tratamiento en los pacientes con neuroblastoma. A continuación, se descubrió el potencial de un nuevo fármaco que ya se encuentra en las primeras fases de ensayos clínicos. Y, ahora, Weiss y sus colaboradores han constatado que dicho fármaco es capaz de neutralizar la proteína que codifica Mycn.

Según han observado en sus experimentos con ratones, la carencia de Mycn produce defectos de señalización celular que bloquean la formación de nuevos vasos sanguíneos en los tumores. De este modo, han logrado incrementar la supervivencia de los ratones. No obstante, los investigadores puntualizan que aún es preciso profundizar en la investigación para determinar de forma concluyente si NVP-BEZ235 constituye una nueva arma contra el neuroblastoma.

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